国泰海通｜医药：小核酸，大时代，靶向治疗新纪元

报告导读： 小核酸药物行业近期 BD 和数据催化密集，随着技术平台的成熟和适应症的不 断拓展，属于小核酸药物的治疗时代将逐步开启，我们重点关注 siRNA 药物在常见病大适 应症的商业价值。 本订阅号所载内容仅面向国泰海通证券研究服务签约客户。因本资料暂时无法设置访问限制，根据《证 券期货投资者适当性管理办法》的要求，若您并非国泰海通证券研究服务签约客户，为保证服务质量、 控制投资风险，还请取消关注，请勿订阅、接收或使用本订阅号中的任何信息。我们对由此给您造成的 不便表示诚挚歉意，非常感谢您的理解与配合！如有任何疑问，敬请按照文末联系方式与我们联系。 技术升级和产品获批推动平台成熟， siRNA 药物已从"罕见病"过渡到"常见病"。 小核酸药物是继小分子和抗体药物后的第三浪，具有靶点拓展能力强、研发 延展性强、药物作用长效且不易耐药等特性。小核酸药物的种类多样，其中 siRNA 药物的安全性和长效性更好，已成为国内药企的开发重点。自 2016 年 起，随着 GalNac 递送系统的升级和完全修饰的应用， siRNA 药物进入快速发展期，在罕见病领域验证其价值，目前逐步进入了常见病的研发兑现阶段，在 心血管疾病 ...