国产AAV基因疗法登上Nature Medicine：安全有效治疗血友病，已获批上市

FIX-Padua 是天然 FIX 的 高活性突变体，使用靶向肝脏的 腺相关病毒 （AAV） 载体递送 FIX-Padua，能够有效治疗 B 型血友病。 信念医药/华东理工大学 肖啸 教授团队开发了 亚洲首个 B 型血友病基因疗法—— BBM-H901 ，在临床 试验中显示出了良好的安全性和治疗效果，该疗法已于 2025 年 4 月 10 日在国内获批上市，商品名"信玖凝"。 2025 年 11 月 20 日 ， 中国医学科学院血液病医院 （中国医学科学院血液学研究所） 张磊 / 杨仁池 团队在国际顶尖 学术期刊 Nature Medicine 上发表了题为： Factor IX Padua gene therapy in hemophilia B: phase 1/2 and 3 trials 的临床研究论文。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 B 型血友病 是一种 X 连锁隐性遗传疾病，其特征为 凝血因子 IX （FIX，由 F9 基因编码） 缺乏，临床上表现为自发 性/创伤性出血 （关节积血、软组织血肿和颅内出血） 。严重病例 （FIX:C < 1 IU/dl） 会出现反复关节积血，且常发 展为致 ...