Cell Stem Cell：LNP递送的碱基编辑疗法，治疗先天性鱼鳞病

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病 （ARCI） 是一组罕见的、遗传性的皮肤疾病，患者自出生后就饱受 全身性脱屑、皮肤功能障碍的折磨，而目前尚无有效治疗手 段。 | | 2026 年 | 1 月 | 27 日， | Cell Stem | Cell | 期刊发表了一篇题为： | Lipid nanoparticle-based non-viral | in | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | situ | | | | | gene editing of congenital ichthyosis-causing mutations in human skin models | | 的研究论文。 | | | | 该研究开发了一种 | 基于 | 脂质纳米颗粒 （LNP） | 的非病毒载体的原位 | 碱基编辑 | 技术，在人类皮肤模型 | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 中对 | 先天性鱼鳞病 | 的致病突变进行了安全且有效的编辑， | | ...