Nature Medicine：CAR-T细胞成功治疗自身免疫疾病儿童患者

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 自 2017 年起，美国 FDA 陆续批准了多款 CAR-T 细胞疗法 上市，用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌 症，并展现了强大的治疗效果。 近年来，CAR-T 细胞疗法在临床研究中显示出对 系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病、重 症肌无力 、 免疫介导的坏死性肌病 等 B 细胞介导的 自身免疫疾病 具有良好的治疗效果。 2026 年 2 月 5 日，国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了一篇题为： Anti-CD19 CAR T cells for pediatric patients with treatment-refractory autoimmune diseases 的研究论文。 中位随访时间为 16.5 个月 （范围为 9 - 24 个月） ，所有患者均出现了临床显著的自身免疫疾病的改善 或缓解，表现为疾病活动评分降低以及器官损伤逆转的迹象。这一改善使得即使在 B 细胞重建之后，也能 持续停用免疫调节剂。 基于上述试验结果，研究团队表示，迫切需要启动纳入儿童和青少年的正式临床试验，以确认这些初步结 果，并评估这种 CAR-T ...