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法布雷病
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科普|儿童肾病40%与遗传相关,细胞疗法后基因治疗曙光初现
Di Yi Cai Jing· 2025-05-23 14:22
沈茜告诉第一财经记者,除了细胞治疗之外,在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带 领下,一种目前用于法布雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT(研究者 发起研究)阶段。 除了细胞治疗之外,在复旦儿科医院肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授的带领下,一种目前用于法布 雷病的基因疗法未来也有望用于肾病治疗。目前该疗法已经进入IIT阶段。 近日,浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科公布消息称,一名多药耐药型肾病综合征患儿接受了一种 靶向BCMA/CD70自体CAR-T细胞治疗后,在回输的第3个月,尿蛋白11年来首次转阴。 这一病例的救治成功意味着CAR-T细胞治疗在治疗儿童肾病方面迈出重要的一步,有望帮助更多疑难疾 病患儿实现治愈。 此前,细胞治疗已经用于儿童系统性红斑狼疮以及难治性幼年皮肌炎等疾病。 5月22日,在复旦大学附属儿科医院肾脏科的一场儿童肾病公益项目中,复旦大学附属儿科医院肾脏科 主任沈茜教授对第一财经记者表示:"系统性红斑狼疮会导致狼疮性肾炎,肾炎会影响肾功能,如果不 及时治疗就会发展成为尿毒症。" "法布雷病是一种基因遗传性疾病,会导致包括肾衰竭在内的多种脏器的功能损伤 ...