此次Danaher Beacon项目致力于开发基于脂质纳米颗粒递送的基因编辑创新疗法全流程工艺技术平台 .该项目将探索脂质纳米颗粒作为基因编辑递送系统在遗传性疾病治疗中的应用潜力 (2025年7月14日，上海)全球科学与技术的创新者丹纳赫宣布其旗下运营公司Cytiva思拓凡与正序生物开展战略合作，共同开发基于脂质纳 米颗粒递送系统的基因治疗创新工艺解决方案，以推动基因编辑技术在遗传性疾病治疗领域的突破。这也是丹纳赫第一次携手中国生物技 术企业开展Danaher Beacon合作。丹纳赫集团执行副总裁、Cytiva思拓凡首席执行官Chris Riley，丹纳赫中国首席科学官方焯、正序生物首 席执行官牟晓盾、Cytiva思拓凡中国总裁李蕾共同出席见证。 基因遗传性疾病是由基因突变引起的疾病，包括镰刀型贫血症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良等数千种疾病[1]。绝大部分基因遗传性疾病 目前尚无药可医，而对于其中小部分病种，患者往往需要终生服药。近年来，在医学领域，基因编辑技术的进步为基因遗传疾病的治疗带 来了新的希望。正序生物开发的单碱基基因编辑技术具有高精度、低脱靶的特性，能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对 ...