EMPAVELI Launch and PNH Market - EMPAVELI (pegcetacoplan)获得美国FDA批准，成为首个获批的靶向C3疗法，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)[4, 5] - 美国现有约1500名接受补体治疗的PNH患者，每年新增约150名符合条件的PNH患者[10] - EMPAVELI上市初期反馈积极，医生已注册REMS项目，处方到首剂给药的平均时间为12天[9, 14] - 约75%从C5抑制剂转换到EMPAVELI的患者来自Ultomiris[14] PRINCE Trial Results - PRINCE试验在第26周达到主要终点，EMPAVELI组86%的患者实现血红蛋白稳定，而标准治疗组(SOC)为0%(p<0.0001)[20] - EMPAVELI组乳酸脱氢酶(LDH)降低90%，SOC组为14%(p<0.0001)[20] - EMPAVELI组9%的患者出现严重不良事件(SAE)，SOC组为17%[21] Pipeline Expansion - Apellis正在推进多种疾病的治疗方案，包括IC-MPGN/C3G、ALS、CAD和HSCT-TMA，预计在2021年下半年启动多项3期临床试验[23] - Apellis计划在2022年提交siRNA + EMPAVELI的IND申请，用于现有和新的适应症[33] Geographic Atrophy (GA) Program - DERBY和OAKS是两项针对GA患者的3期临床试验，共有1258名患者参与，预计9月份公布顶线结果[25] - Apellis计划在2022年启动一项针对中间期AMD的关键研究，前提是DERBY和OAKS的月度治疗组达到主要疗效终点[31] Financial Results - 2021年第二季度，净产品收入和总收入均为60万美元[32] - 研发费用为9590万美元，研究合作成本为5000万美元，一般及行政管理费用为4900万美元[32] - 净亏损为2.192亿美元[32] - 截至2021年6月30日，Apellis的现金为5.99亿美元，预计可为公司目前的运营计划提供资金至2022年下半年[32]