Accessibility StatementSkip Navigation ROME, 15 novembre 2025 /PRNewswire/ -- La Fondazione Telethon annonce l'avis positif émis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA), recommandant l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne de Waskyraâ"¢, une thérapie génique ex vivo destinée à traiter le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), une immunodéficience primaire rare et potentiellement mortelle. La Fondazione Telethon est la premiè ...