采写：科技日报记者 吴纯新 俞慧友 陈 曦 策划：赵英淑 滕继濮 近日，一名游客在海南省三亚市被蛇咬伤后不幸离世。这场意外引发公众对抗蛇毒蛋白血清产能不足问 题的关注。 其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超 过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者 人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。 罕见病不仅种类繁多，而且多数患者病情严重、诊断困难。然而，由于患者群体规模小、药物研发成本 高昂、市场回报有限，制药企业往往缺乏研发动力。这类药物也因稀缺而被称为"孤儿药"。 面对罕见病患者群体，如何打破市场惰性，破解"孤儿药"的研发与供应困境，已成为全球性挑战。 罕见病药物研发面临困难 佳佳1岁时被确诊杜氏肌营养不良症。这是一种因抗肌肉萎缩蛋白缺失而导致的遗传性疾病。我国目前 还没有治疗该疾病的特效药，只能依赖波尼松等激素药物延缓病情。 "2023年，国外出了一种迷你蛋白，药效不错，但一次性用药花费高达320万美元。"屈晓燕说，国外这 几年还研发出几款"跳跃药"，对孩子治疗都有帮助，可价格都很昂贵。 "天价 ...

日前,葫芦娃药业(000301.SZ)发布2024年年度报告。报告披露,2024年,葫芦娃药业研发投入24,953.98万 元,同比增长58.63%,累计获专利112项,强化技术壁垒。 在研项目涵盖中药与化药创新药 葫芦娃药业之所以新品获批不断,关键在于储备了一批研发项目。 更值得关注的是,报告期内,公司在研项目达 116个,涵盖中药与化药创新药。后续发展潜力,值得期待。 葫芦娃药业中国儿科药品的领军企业,致力于成为中国儿童健康领域守护者。葫芦娃药业2024年年度报 告表示,通过整合前沿科研成果与商业化转化能力,公司在中药现代化、儿童用药及大健康产品领域形成 差异化竞争力,为长期可持续发展注入持续发展动力。 12个新品获批上市 2024年,葫芦娃药业在研发上取得显著成效。 据年报披露,报告期内,葫芦娃药业及子公司广西维威获批12个新品上市(布洛芬混悬液、头孢地尼颗粒、 帕拉米韦注射液、硫酸特布他林雾化吸入用溶液、盐酸溴己新注射液、地氯雷他定片、孟鲁司特钠咀嚼 片等)。奥美拉唑肠溶胶囊、布洛芬颗粒等产品通过及视为通过一致性评价。 截止报告期末,葫芦娃药业共有112 项专利,其中发明专利 102 项,实用型专利8 ...