撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 全世界目前已发现了超过 8000 种遗传疾病，影响着数亿患者。其中，约 24% 的致病突变是" 无义突变 " （n onsense mutation ） ——这类突变指基因序列中 因突变产生了 提前终止密码子 （PTC） ，导致蛋白质合成的提前终止，细胞也就无法合成完整的功能性蛋白质。 传统的基因治疗方法，需要为每种基因突变设计独特的治疗策略，这就像为每把锁打造不同的钥匙，开发成本高、周期长。科学家们一直在寻找更通用的解决方 案，而"抑制性 tRNA" （ suppressor tRNA，简称为 sup-tRNA ） 技术正是这样一个有前景的方向。 2025 年 11 月 19 日，碱基编辑和先导编辑发明人、 Broad 研究所 刘如谦 教授在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为： Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing 的研究论文。 该研究将 先导编辑 （Prime Editing） 技术与 抑制性 tRNA （ suppressor tRNA ） ...