未来，这一抗体疗法有望扩展至更多适应症，让更多患者受益于低毒高效的移植方案。 【总编辑圈点】 科技日报北京7月22日电 （记者张梦然）美国斯坦福大学医学院22日宣布，最新研发的抗体疗法在 Ⅰ期临床试验中取得突破性进展。该疗法不依赖传统有毒的白消安化疗或放疗，即可为患者干细胞移植 做好准备。研究团队虽以范可尼贫血患者为试验对象，但预期这一方案有望惠及更多遗传性疾病患者群 体。该研究成果发表于最新一期《自然·医学》，其安全性和有效性或将为遗传性疾病治疗带来范式革 新。 范可尼贫血症是一种遗传性疾病，患者的造血功能存在缺陷，导致标准干细胞移植风险极高。研究 团队创新性地采用靶向CD117抗体的治疗方案，成功为3名儿童患者完成移植。CD117是造血干细胞表 面的关键蛋白质，通过注射新型抗体"布利奎利单抗"，可精准清除患者自身干细胞，且避免遗传毒性损 伤。目前，3名患儿均已度过两年随访期，健康状况稳定。 研究人员称，传统移植前的预处理常需使用放疗与白消安化疗，这对本就脆弱的患儿而言风险巨 大。范可尼贫血患者若未能及时接受移植，将因造血功能衰竭面临致命出血或感染风险。这项试验提供 了一种全新策略，即在不改变疾病机制的前提 ...

来源：中国新闻网 中新网广州6月14日电 (记者 蔡敏婕)造血干细胞移植技术后规范化管理是提升患者长期生存质量的关键 所在。南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授近日指出，移植成功并非治疗的 终点，而是长期管理的开始， 刘启发表示，国家医保局于去年举办的国家医保药品目录解读活动中，重点列举了9个具有代表性的品 种，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂，如今，随着新版医保目录的落地，此类创新疗法正惠 及更多患者。 值得关注的是，广东省首个造血干细胞移植术后随访门诊已在南方医院落地，该门诊围绕cGVHD管 理，构建早筛、早诊、早治的全流程管理体系。"这不是简单的复诊，而是像'健康管家'一样，让患者 在移植后仍能获得持续、规范的医疗支持。"刘启发表示，这种模式或将成为未来移植术后管理的重要 方向。(完) "cGVHD是造血干细胞移植远期并发症中导致死亡的首要原因之一。"刘启发提到，cGVHD的慢性进展 特性，使其成为需要"全程呵护"的疾病。 数据显示，当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，近年来也 出现新型靶向药物。 当来自供者的造血干细胞在患者体内"安 ...

2025首届 全球眼科大会（Global Ophthalmology Conference 2025，简称GOC2025） 将于 4月17日（星期四） 在北京市中关村自主创新示范区展示中心（海淀桥西 北角）隆重举行！ 一、大会时间： 2025年4月17日 星期四 9:00-18:00 二、大会地点： 北京市中关村自主创新示范区展示中心会议中心（新建宫门路2号） 三、举办单位： 眼未来、思宇MedTech；中关村联新生物医药产业联盟，北京中关村科学城创新发展有限公司，启迪之星，中关村科学城CGT产业孵化 中心，北京中关村创业大街科技服务有限公司 四、会议规模： 现场参会嘉宾500人 《基因编辑:基因与细胞治疗的前沿探索》 10:00-10:25 魏文胜,北京大学生命科学学院教授,北京大学基因组编辑研 究中心主任;昌平实验室领衔科学家 《神经干细胞移植相关研究技术现状概览》 10:25-10:50 戴宜武,解放军总医院第七医学中心神经外科主任(原八一脑 科医院院长）、正军级教授 大会现场展区，鹰瞳Airdoc AI眼底相机 免费提供AI眼底检查 ，评估 35项 眼部疾病风险， 10项 心脑血管、老年痴呆、糖代谢、 ...