"宁可与渐冻症战死，不会面对绝症屈辱等死。" 近日，国内渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)"斗士"蔡磊已丧失语言能力的消息受到广泛关注。蔡磊在 最新回应中坦言"现在五体瘫软无法言语，压痛、口水、呛咳、吞咽、憋气每天都在折磨"，其同时还表 示，每天依然通过眼控在高效处理工作，"近期，我刚宣布了过去20个月对外科研资助超过5000万元， 这背后是上百个科研项目的合作"。 据《每日经济新闻》记者了解，今年以来，国内渐冻症领域研发进展消息频传，但所涉公司多为初创企 业，产品管线多处于IIT(研究者发起的临床研究)或临床早期阶段，融资仍然是一道关卡。 "蔡磊一直在为这些出了有效成果的药企呼吁、联系融资，但是今年依然很难。"9月28日，蔡磊团队方 面接受《每日经济新闻》记者采访时表示，隐藏在资金难题背后的，是ALS药物研发本身所存在的巨大 难度。 首个对因治疗药物进入中国，多款核酸药物处于早期临床阶段 中国药企成为ALS药物研发主力军，IIT研究破解研发困局 作为一种运动神经元病，渐冻症的病因尚未完全明确。近200年来全球有1000多万人因此死亡，治愈率 为0，绝大多数患者在患病后2至5年内死亡。 过去几年，在蔡磊不断努 ...

"蔡磊总一直在为这些有有效成果的药企呼吁、联系融资，但是今年依然很难。"9月28日，蔡磊方面接受《每日经济新闻》记者采访时表示，隐藏在资金难 题背后的，是ALS药物研发本身所存在的巨大难度。 首个对因治疗药物进入中国，多款核酸药物处于早期临床阶段 作为一种运动神经元病，渐冻症的病因尚未完全明确。近200年来全球有1000多万人因此死亡，治愈率为0，绝大多数患者在患病后2至5年内死亡。 过去几年，在蔡磊不断努力下，渐冻症已成为大众所知晓的疾病，药物研发进展也不断加快。而谈到今年以来，国内渐冻症领域最值得关注的进展，有业内 人士认为是渤健（Biogen）的反义寡核苷酸（ASO）药物——Tofersen（托夫生注射液）进入中国。 一方面，托夫生注射液是全球获批的3款ALS治疗药物之一，可用于携带SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突变的ALS成人患者，其在中国获批，既填补了国 内没有针对SOD1-ALS患者的药物空白，也意味着国内ALS患者的治疗选择已经与国际同步。 另一方面，托夫生注射液是全球首个且唯一"对因治疗"的渐冻症药物，与利鲁唑和依达拉奉不同，该药物可以从源头上减轻运动神经元损伤，在2023年4月 获得FDA ...

Core Insights - The breakthrough in single-gene ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis) treatment has been achieved, allowing some patients who were previously considered hopeless to survive, showcasing the power of Chinese technology and societal support [1][6]. Group 1: Patient Advocacy and Research Progress - The individual, Cai Lei, has been fighting ALS for six years since his diagnosis in 2019, and he has taken on the challenge of overcoming this previously untreatable disease [2][3]. - Cai Lei has successfully mobilized funding and support from various sectors, leading to the advancement of 10 drug pipelines into clinical stages in 2024 [6]. - The establishment of the "Jianyu Mutual Aid Home" has reached 15,000 ALS patients, demonstrating a significant community impact [6]. Group 2: Clinical Developments and Innovations - A drug targeting specific genetic types of ALS has entered Phase I clinical trials, marking a significant step forward in treatment options [6]. - The use of AI technology has accelerated the identification of new treatment targets and potential drugs, indicating a shift towards innovative approaches in ALS research [10]. Group 3: Personal Impact and Recognition - Cai Lei received the title of "National Self-Reliance Model," which he views as encouragement not only for himself but also for the broader ALS community [8]. - Despite the advancements, Cai Lei's specific condition does not fall under the newly targeted genetic types, highlighting the ongoing challenges faced by many patients [6].