格隆汇2月19日｜国际权威学术期刊《Nature》19日凌晨在线发表一项重磅成果，为以自闭症为代表的 神经发育性疾病的基因治疗带来突破性进展，这项研究通过构建人源化的突变小鼠模型，验证了脑内精 准基因编辑的可行性，同时研究进一步证明该技术具备跨物种应用的可行性，为后续临床试验积累了充 足的前期数据。上述研究由上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科及教育部-上海市环 境与儿童健康重点实验室教授李斐、副研究员杨侃团队，与上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授 团队、复旦大学脑科学转化研究院研究员程田林团队和中国科学院分子细胞科学卓越创新中心李劲松院 士团队通力合作完成。 ...

Core Viewpoint - The U.S. Food and Drug Administration has approved leucovorin, a form of folic acid, which is being suggested as a treatment for autism symptoms by U.S. President Donald Trump [1] Group 1 - The approval of leucovorin marks a significant development in the treatment options available for autism symptoms [1] - The suggestion of leucovorin as a treatment by a high-profile figure like the President may influence public perception and acceptance of this therapy [1]