撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 卡纳万病 （ Canavan disease ） 是一种罕见的、致命的、遗传性的神经退行性疾病，通常在 3-6 个月时开始出现症状，随着疾病的进行，会出现严重的身体和 智力残疾。 该疾病属于脑白质营养不良，其特点是大脑"白质" （神经纤维） 因髓鞘的缺失而出现海绵状或空泡化变性，导致神经功能迅速恶化。该疾病由 ASPA 基因突变 引起，该基因编码天冬氨酰基酶，该酶的缺失，会导致 N-乙酰天冬氨酸 （NAA） 在大脑中异常累积。而高水平的 NAA 会对大脑白质的髓鞘产生毒性作用，阻 碍其正常发育并导致其破坏。 2025 年 9 月 16 日， 罗文-维特鲁健康医学与 生命科学学院和 Myrtelle 公司的研究人员合作， 在 Nature Medicine 期刊发表了题为： Oligodendrocyte- targeted adeno-associated virus gene therapy for Canavan disease in children: a phase 1/2 trial 的研究论文。 这项 1/2 期临床试验的中期数据表明， 靶向 少突胶质细胞的 ...