此次发布的工具包包含数十种可靶向关键脑细胞类型的递送系统，涵盖兴奋性神经元、抑制性中间神经 元、纹状体与皮质亚型、脑血管细胞，以及脊髓中控制运动、常在肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症 等疾病中受损的神经元。此外，该平台还包括一个由人工智能支持的计算程序，可识别特定脑细胞中开 启基因表达的"光开关"，大幅节省人们在寻找这类调控元件上的时间和精力。 据美国国立卫生研究院官网报道，该院资助的研究团队成功开发出"基因快递卡车"——一种多功能基因 递送系统，能够以极高精度靶向人脑和脊髓中的多种神经细胞类型。这一突破为未来实现精准大脑基因 治疗奠定了基础，有望安全、高效地调控异常脑部活动。相比之下，目前大多数脑部疾病疗法主要集中 在缓解症状，而非从根源上干预病因。 该递送系统可将遗传物质精准传递至大脑和脊髓的特定细胞中，用于研究或治疗目的。它不仅革新了科 学家探索神经回路的方式，还提供了一种无需依赖转基因动物即可在多个物种中进行神经科学研究的新 工具。 研究人员将这一系统形象地比喻为"基因快递卡车"，专门负责将特定的"基因包裹"投送到大脑和脊髓中 的目标细胞区域。借助这些递送工具，人们能以前所未有的精度访问并操控中枢神经 ...