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中国渐冻症细胞疗法全球首获FDA正式批准开展注册临床实验|Healthcare View
红杉汇· 2025-02-27 14:27
携手华大智造加速肿瘤精准诊疗全球布局 近日,燃石医学宣布与华大智造宣布达成战略合作,双方将基于华大智造DNBSEQ核心测序技术,在 肿瘤产品注 册、院端业务及全球化布局 领域深化协作,推动肿瘤精准诊疗技术发展。 士泽生物 全球首款渐冻症再生细胞疗法IND在美获批 士泽生物自主开发的用于治疗渐冻症 (即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症) 的全球首款通用型iPSC衍 生亚型神经前体细胞注射液产品,近日正式获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 完全批准开展注册临床试验。 士泽生物表示,该药为中国首个获得美国FDA认证并授予全球孤儿药资格 (Orphan Drug Designation) 的iPSC衍生 细胞药物,也是全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物,标志着士泽生物在 渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。 渐冻症是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病,渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退 行性病变和死亡,导致患者出现上、下运动神经元合并受损,最终可导致瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、 呼吸。临床数据显示,渐冻症患者的平均存活期约39个月, ...