国内戈谢病患者迎来国产疗法。 5月16日，北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"）宣布，其全资子公司——北海康成（上海） 生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市。 戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治 疗，可完全替代同类进口产品。 北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群接受《每日经济新闻》记者采访时表示，相较高昂的进口药 物，戈芮宁可大幅降低患者用药成本。 值得注意的是，据统计，国内戈谢病患者仅约3000人。如何平衡社会意义与企业盈利，是罕见病研发企 业面对的一大难题。为解决这一问题，戈芮宁的CRDMO（合同研究、开发和生产组织）服务公司药明 生物从源头控制罕见病药物的开发成本和生产成本。 药明生物首席执行官陈智胜表示，"在中国开发罕见病药物，一定要通过技术手段，更好地控制成本。 让更多的罕见病药物在比进口产品定价低不少的情况下，仍然具有一定的盈利空间"。 又一罕见病国产疗法获批上市有望大幅降低患者年治疗费用 据悉，戈谢病是最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变 ...