补体系统是存在于人和脊椎动物血清与组织液中一组不耐热的、经活化后具有酶活性的蛋白质，包括30 余种可溶性蛋白和膜结合蛋白。补体广泛参与机体抗微生物防御反应及免疫调节，也可介导免疫病理的 损伤性反应，是体内具有重要生物学作用的效应系统和效应放大系统。补体系统的平衡与稳定是维持机 体正常生理功能的关键。正常状态下，补体系统可精准识别并清除病原微生物、凋亡细胞及免疫复合 物，是天然免疫的"防御屏障"；但当补体系统出现异常激活时，则会化身"攻击自身的利刃"，引发疾 病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）、重症肌无力（gMG） 及视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等，给患者健康带来严重威胁。 内容概要：补体药物是一类专门用于治疗与补体系统异常激活/抑制相关的疾病的药物。从发展历程来 看，尽管补体的致病机制早在20世纪初就被认识，其药物开发却障碍重重。补体网络极其复杂，稍有不 慎便会破坏免疫平衡，这使得药物开发难度极大。直到2007年，彼时距离补体的首次发现已过去112 年，第一款补体药物Soliris（依库珠单抗）成功问世，成功打破了补体成药僵局。经过多年的发展，目 前已有10余款补 ...