新一期《自然·通讯》杂志发表一项基因组学重大突破：美国耶鲁大学团队成功将在同一细胞中编辑多 个DNA位点的能力提升了2倍，并有效减少了对附近基因位点的非预期突变。新成果使基因编辑的范围 和精度同时得以扩大。如果将DNA比作一部包含30亿字符的庞大手稿，那么这项新技术意味着从此可 以同时在不同章节中进行多处修改，而不仅仅局限于同一页上的个别单词。 尽管现有基因组编辑技术已能实现对人类基因组中约30亿个碱基对中的单个碱基进行修改或删除，但在 同时编辑多个位点方面能力有限，有时还会错误地影响邻近的DNA序列。 为解决这一问题，研究团队采用了CRISPR相关蛋白Cas12（一种与Cas9类似、具备精准切割DNA能力 的"分子剪刀"），并结合引导RNA（gRNA）系统进行定向编辑。之所以选择Cas12，是因为它天然具 有处理多个gRNA的能力。为了提升编辑精度，研究团队对gRNA进行了优化，包括缩短其长度或调整 RNA碱基组成。 该突破不仅有助于深入解析癌症等复杂遗传病的成因，还将助力合成基因组的设计与新型治疗药物的开 发。研究团队表示，这一成果"克服当前哺乳动物基因组编辑的关键障碍，对于研究单核苷酸变异相关 疾病以及 ...