ENVLPE

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为基因魔剪打造智能“快递”系统
Ke Ji Ri Bao· 2025-05-20 22:04
◎科技日报记者 张梦然 在生命的蓝图中,DNA就像一本写满遗传信息的"天书"。然而,这本天书中偶尔也会出现"错别字",导 致各种遗传疾病的发生。近年来,基因编辑技术成为科学家手中的一把"分子剪刀"。它能够精准地修改 DNA中的错误片段,从而有望在根本上治愈疾病。 其中,CRISPR-Cas9的出现,彻底改变了基因编辑领域的格局。它不仅操作简便、成本低廉,而且效率 极高,被誉为"基因魔剪"。随着技术的发展,碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具也相继问世,它们 能够在不切断DNA双链的前提下实现更安全、更精细的修改,进一步提升了基因编辑技术的安全性和 应用潜力。 传统的病毒与非病毒递送系统,如腺相关病毒、脂质纳米颗粒以及其他类型的病毒样颗粒,普遍存在一 些限制。例如,某些系统可能会引发免疫反应,或者递送效率较低,难以满足实际需求。 ENVLPE全称为"用于装载可编程编辑器的工程核胞质载体"。它是一种非传染性的病毒样颗粒,能够高 效地将基因编辑工具(如碱基编辑器或引物编辑器)运送至目标细胞中。该系统成功克服了早期递送系 统的两大瓶颈:一是向导RNA有效载荷的不稳定性,二是生产细胞中对功能性基因编辑器的低效包 装。通过 ...