利用CRISPR基因编辑技术对DNA进行精准改造示意图。 中国科学院动物研究所供图 不久前，医学界的一个事件引发全球关注。美国一名6个月大、患有罕见病的婴儿，成为全球首名接受 个体化基因编辑疗法的婴儿。医疗团队运用精准基因编辑技术，针对其基因缺陷实施定制化治疗，成功 治愈致命性遗传疾病。这一里程碑式的成果，为缺乏有效治疗手段的遗传性疾病患者开辟全新的诊疗路 径。目前的基因编辑技术发展到了什么阶段，未来将帮助人类解决哪些问题？本期"瞰前沿"，我们一同 走近基因编辑，看科技"神笔"如何改写生命密码。 ——编 者 基因编辑如同"分子剪刀" 精准删除、插入或替换特定基因 基因是携带遗传信息的DNA片段，它决定了生物的性状特征。基因编辑技术，就是对特定的基因进行 删除、插入或替换，从而实现基因序列的定向改造。 打个比方，基因编辑技术像一支带有精准便捷导航系统的"修正笔"。这支"修正笔"可以矫正和修改病变 的、错误的基因。 人体的基因组有30亿个碱基对，可以简单理解为人体是一本由30亿个字符组成的书。基因编辑技术可以 快速精准地找到并修改特定字符。从发现遗传规律到精准修改生命密码，基因编辑技术正在改变着人类 对生命的认知 ...

将投中网设为"星标⭐"，第一时间收获最新推送 速览投资风口，掌握资本律动。 作者丨 长风 来源丨 东四十条资本 硬科技赛道，半导体再获大额融资。 上周，深圳市芯视佳已成功完成约6亿元Pre-A轮融资。本轮融 资由创东方及桉树资本领投，镇江国控、乾成资本等机构跟投。此外，智能汽车第三代E/E架构的 SoC芯片及解决方案商欧冶半导体宣布，已完成亿元人民币B3轮融资。本轮融资由舜宇光学科技旗 下舜宇产业基金战略领投，合肥高投、老股东太极华青佩诚共同参与。 大健康赛道，精准医疗成早期投资热点。 上周，单细胞测序公司小路生物已完成数千万美元天使轮 融资。本轮融资由元生创投、齐济投资领投，元禾控股、高瓴、苏创投、博荃、北京生命科学园、合 肥产投等机构跟投。此外，基因编辑企业杉木 SHANMU宣布完成今年新一轮数千万Pre-A+轮融 资。本轮融资由长江商学院副院长、金融学教授甘洁旗下香港基金 Virtu International、香港科技 大学（HKUST）教授高秉强、北京大学信息科学技术学院教授张海霞的ICANX基金及松禾资本联合 投资。 互联网赛道，算力基建投资升温。 上周，存储计算一体化企业记忆张量近日宣布完成近亿 ...

以下文章来源于源井生物 ，作者小源 源井生物 . CRISPR文库，想筛就筛 源井生物是一家专注于细胞基因编辑研发与生产的国际化高新技术企业，目前已为全球范围内超40个国 家的科研单位和工业客户提供基因编辑技术服务与相关产品。 "让基因编辑更简单"是源井的企业目 标，我们将以务实、高效、坦诚和守信的态度服务好每一位客户！ 倾情回馈抽奖活动 新老客户皆享好礼，下单即有惊喜！ 奖项 名额 奖品内容 特等奖 3名 SKG颈椎按摩仪K5-2尊贵版 源井定制背包 | | | 活动期间内，单笔订单实付满￥2000，即可参与抽奖一次，100%中奖！ 二等奖 8名 蕉下黑胶胶囊伞 三等奖 10名 实用桌面小风扇 参与奖 不限 平台会员月卡 · 一步搞定CRISPR筛选！ CRISPR文库质粒 ·覆盖度＞99% ·均一性＜10 Screening-ready Cell Pool 400 + ·覆盖度高达100% ·即买即用 从建库到生信数据分析，全都替你搞定！ 全流程整包服务 自由组合（DIY），搭建专属筛选体系！ ·全基因组Screening-ready Cell Pool 全场半价使用 ·功能筛选&NGS测序，低至 联系电 ...

今日上午港股 1. 乐华娱乐 (02306) 涨超24%， 主因旗下潮玩IP"WUKUKU"市场表现强劲，多款新品创销售纪录，主题 曲曝光量破10亿次。 2. 联合能源集团 (00467) 涨超7%， 公司与乌兹别克斯坦UNG签15年增产合约，涉578亿立方米油气产 量，首期投资1亿美元拓中亚市场。 3. 思摩尔国际 (06969) 跌逾3%， 股东亿纬锂能拟减持3.5%股份（2.16亿股），完成后其持股降至 27.23%，不再为控股股东。 4. 新濠国际发展 (00200) 跌逾5% ，"2供1"供股完成发行7.58亿股，净筹7.71亿港元，超额认购13倍。 5. 第四范式 (06682) 涨超7% ，推出制造业AI智能体解决方案，覆盖生产优化至供应链全链路智能化升 级。 点击蓝字，关注我们 6. 山高控股 (00412) 涨超4%， 中泰证券指其新能源+数字基建协同效应显著（数据中心PUE值1.15）， 金融牌照组合强化产融协同。 7. 康耐特光学 (02276) 涨逾4%， 智能眼镜市场爆发（电商成交增8倍），Meta联名Oakley推AI眼镜，公 司合作头部3C企业布局产业链。 8. 思派健康 (00 ...

在基因编辑研究领域， Cre-loxP 系统凭借其精准高效的特性，已成为众多实验室的"标配"。为帮助大家解 决Cre工具鼠应用中的实际问题，我们于数月前开设了两期 Cre系列课程 ，通过 系统讲解+在线答疑 的方 式，获得了众多科研工作者的积极反馈。 以下文章来源于赛业生物订阅号 ，作者小赛 赛业生物订阅号 . 分享生命科学领域的前沿资讯、解读行业动态、讲解实用的学科知识、实验方法和技巧。 这段时间我们注意到，针对Cre-loxP结合AAV的应用问题持续受到大家关注： 为此，工具鼠系列课程将再次返场！ 6月12日（周四）晚7点 ，由 赛业生物高级产品经理刘凡瑞、赛业 生物AAV基因治疗项目经理熊泽浩 共同带来 「Cre-loxP系统结合AAV的应用」 主题课程。 本次课程围绕 粉丝朋友们提出的问题展开 ，深入探索Cre-loxP系统与AAV技术的 核心原理 ，解析技术 联用中的 关键优化策略 ，并通过典型应用案例揭示 高分文章背后的实验设计智慧 。扫码提交感兴趣的 问题，讲师将在直播中针对性解答，成功报名课程还可抽取 SKG颈部按摩仪（价值500元） 等好礼！ 为什么有的文献选择通过AAV递送Cre酶，而非传 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 从 1968 年第一个 限制性内切酶 的发现、到 1985 年 聚合酶链式反应 （PCR） 技术的发明，再到 2013 年 CRISPR 基因编辑 技术的应用，生物技术的每一个 突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA 乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑技术的成功应用，让我们能以前所未有的效率对活细胞和个体进 行全面的基因编辑，也让我们能够治疗之前无能为力的遗传疾病。 基因编辑技术在 细胞核DNA （nDNA） 的编辑中取得了辉煌的成绩，但是在 线粒体DNA （mtDNA） 编辑中却滞后很多。 线粒体 （mitochondrion） 是细胞 的"能量工厂"，线粒体内有一套独立于细胞核的遗传物质—— 线粒体DNA （mtDNA） ，由于 线粒体在能量稳态中的重要作用，mtDNA 的突变会导致多种严重 疾病。 研究团队利用 eTd-mtABE 成功构建了 感音神经性耳聋 和 Leigh 综合症 大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位 纠正，成功逆转了 Leigh 综合征的疾病表型。 2020 年， 刘如谦 团队 ...

据科技日报，5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine宣布，先导编辑技术首次用于治疗人类患者。 这代表了基因编辑领域的重大突破，意味着首批临床数据支持这一技术的安全性和有效性。此次开发的 先导编辑疗法PM359旨在纠正导致慢性肉芽肿病的基因突变。慢性肉芽肿病是一种危险的疾病，会使包 括中性粒细胞在内的多种免疫细胞失去功能。 ...

◎科技日报记者 张梦然 在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的"天书"。然而，这本天书中偶尔也会出现"错别字"，导 致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术成为科学家手中的一把"分子剪刀"。它能够精准地修改 DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出现，彻底改变了基因编辑领域的格局。它不仅操作简便、成本低廉，而且效率 极高，被誉为"基因魔剪"。随着技术的发展，碱基编辑器和引物编辑器等新一代工具也相继问世，它们 能够在不切断DNA双链的前提下实现更安全、更精细的修改，进一步提升了基因编辑技术的安全性和 应用潜力。 传统的病毒与非病毒递送系统，如腺相关病毒、脂质纳米颗粒以及其他类型的病毒样颗粒，普遍存在一 些限制。例如，某些系统可能会引发免疫反应，或者递送效率较低，难以满足实际需求。 ENVLPE全称为"用于装载可编程编辑器的工程核胞质载体"。它是一种非传染性的病毒样颗粒，能够高 效地将基因编辑工具（如碱基编辑器或引物编辑器）运送至目标细胞中。该系统成功克服了早期递送系 统的两大瓶颈：一是向导RNA有效载荷的不稳定性，二是生产细胞中对功能性基因编辑器的低效包 装。通过 ...

1、全球首款该细分疗法问世，机构称该细分领域是生物技术领域较为前沿方向之一 药明康德官微发文称，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短 六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。 这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。 机构指出，人形机器人在康养领域的市场潜力正逐步释放，随着全球老龄化趋势加剧，养老机器人已被 视为未来科技和医疗健康融合的重点突破口。 随着AI迅速发展，具身智能机器人逐步融入人类生活、生产等活动中，在采摘茶叶、巡检执勤、养老 等领域逐步开启人机协作新方式。世界卫生组织数据显示，预计到2050年全球60岁以上人口数量将达21 亿，人口老龄化持续提升，康养保健需求随之增长。老人运动能力受限，日常起居不便，养老机器人可 陪伴、照顾老人，改善生活质量，面临广阔发展机遇。 钛小股·钛媒体财经研究院 银河证券认为，基因编辑是生物技术领域较为前沿的方向之一。基因编辑治疗具有独特的、创造性的优 势，有望实现"一次给药、终身起效"的持久效果。由于基因编辑改写了人体最深处的"代码"，因此基因 编辑带来的 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 一直以来，如何将整个基因高效且精准地整合到特定基因组位点，是基因组编辑领域的一个长期存在的难题。尽管现有的基因编 辑技术可以修复大多数致病基因突变，然而，许多疾病的遗传多样性 （例如， ABCA4 基因的 500 多种突变类型会导致 Stargardt病 ， PAH 基因的 1000 多种突变类型会导致 苯丙酮尿症 ，而 CFTR 基因的 2000 多种突变类型会导致 囊性纤维化 ） 导致我们需要设计多种针对特定突变的不同基因编辑疗法，这严重限制了能够受益于基因编辑疗法的患者数量。直接将整个基因 整合到基因组中的靶向整合技术，可为功能缺失突变的遗传疾病提供一种不依赖具体突变类型的通用疗法，此外，该技术 还可用 于癌症免疫疗法、转基因细胞和动物模型构建，以及代谢工程等领域。 2019 年 6 月， 张锋 团队以及哥伦比亚大学的 Samuel Sternberg 团队各自独立发现了 CRISPR 相关转座酶 （CAST） ，CAST 是一类 RNA 引导的转座酶， 能够以高度特异的方式将大片段 DNA 移动到新的位置。而且不会造成 DNA 双链断裂，从而避免了可能产生的不良 ...