编者按 当神经元在疾病与损伤中陷入沉默，当传统治疗手段在复杂的神经系统中屡屡碰壁，人类 却从未停止对治愈的渴望。目前，神经科学领域取得了多项突破性研究成果，其中不仅包括实验室的奇 迹，也有走向临床的曙光，这些成果正合力拨开医学的迷雾。为此，本报推出神经科学研究新突破系列 报道，以飨读者。 哪怕在五年前，人们也会认为在活体大脑中进行DNA修复是科幻小说中才有的情节。但现在，科 学家已能进入大脑、修复突变，并让细胞在整个生命周期中维持住这种修复效果。 7月21日《细胞》期刊刊登了一组国际科研团队通过单次注射技术，首次在大脑中直接编辑DNA的 突破性成果。他们成功纠正了导致超罕见疾病"儿童交替性偏瘫（AHC）"的基因突变。 研究不仅显著改善了实验小鼠的症状，还延长了其生存期。这项技术在人类患者来源的细胞中也进 行了测试，目前显示出良好的修复效果和安全性。 这一成果标志着基因编辑在神经系统疾病治疗领域迈出了关键一步，更被视为个性化基因疗法的重 大里程碑。 大脑基因也能精准纠错 AHC是一种极为罕见的遗传性神经疾病，通常在婴儿期发病，表现为突发性瘫痪、肌张力障碍、 眼球运动异常及癫痫发作，严重影响患儿生活质量，甚至危及 ...