每年的9月7日是世界杜氏肌营养不良知晓日，今年的主题是"家庭：照护的核心"。 戴毅教授表示，DMD是一种致残致死性疾病，严重威胁着儿童健康。在治疗方面，建议从3岁以后就进 行积极的激素治疗。 但是，DMD患者激素治疗规范率仅23%，DMD专业医疗资源稀缺，使众多患者无法得到规范治疗和有 效管理。长期使用传统激素导致生长发育落后、骨质疏松、肥胖、多毛、易怒等副作用，也严重影响着 患儿的身心健康。"患者及家庭期待有更好的、更新的、副作用更小的药物，或者是能够治愈疾病的药 物研发上市，给予他们希望。"吴丽文教授说道。 为提高人们对杜氏肌营养不良（DMD）的认识，促进疾病教育、宣传倡导和社会融入，9月6日，蔻德 罕见病中心等机构联合在北京举办2025第一届DMD年度峰会及DMD专家型患者赋能培训会，汇聚医学 专家、公益机构、企业、患者群体等多方力量，从DMD疾病管理、家庭照护、临床研究及新药研发等 方面展开讨论。 从出生开始，他们的生命已进入倒计时 DMD是一种由X染色体隐性遗传导致的严重肌肉退化疾病，主要影响男性。其病因是DMD基因突变导 致抗肌萎缩蛋白缺失，引发进行性肌肉萎缩和无力，常伴心脏与呼吸系统并发症。每5 ...