内容概要：核酸药物作为第三代药物模式，通过调控基因表达或干预蛋白质合成精准治疗疾病，具有靶 向不可成药靶点、长效性及研发周期短等优势，成为生物医药领域颠覆性前沿方向。全球老龄化与慢性 病高发推动需求激增，叠加基因编辑、递送系统等技术突破，2024年全球核酸药物市场规模突破230亿 美元，预计2030年超500亿美元，其中小核酸药物为核心赛道，销售额从2020年29亿美元增至2024年51 亿美元，形成"一超多强"格局，Spinraza、Amvuttra等明星产品领跑细分领域。政策端，中国通过《"十 四五"生物经济发展规划》等全链条政策构建制度保障，推动行业规范化发展；产业端，国内近200家企 业加速布局，瑞博生物、艾博生物等十余款产品进入临床，预计三年内国产药物密集上市，企业研发覆 盖肿瘤、代谢疾病等全领域，并通过License-out模式（如舶望制药获诺华超40亿美元订单）实现全球化 突破。技术迭代方面，肝外递送、AI设计等创新降低研发门槛，天津核酸医药产业园等集群效应凸 显，叠加医保支付改革与资本赋能，中国正从技术追随迈向全球创新竞技场，未来十年有望成为国际市 场核心参与者。 上市企业：君实生物（6881 ...