转自：中国科学报 2020年，路中华团队联合姜玉武团队围绕这一痛点难题展开攻关。他们提出了一种名为"AAVLINK"的 新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子 魔术贴"—lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。两个装 载着基因的AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其 表达出完整的功能。 目前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，构成 人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病 基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。 北京时间1月27日，一项发表于《细胞》的最新研究，首次提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗 策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望 显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。 该研究由中国科学院深圳先进技术研究院（简称"深圳先进院"）和北京大学第一医 ...