为此，研究团队创新性地提出了一种名为" AAVLINK"的新方法。该方法将长基因分成两段，分别 装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子魔术贴"——lox位点，另一个AAV除了携 带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精 准识别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技 术的2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物安全问题，提升了该技术临床应用的安全性。 研究表明，该技术在多种细胞中能够高效重构大片段基因，且不产生截断蛋白，重组效率显著优于 传统方法。动物实验显示，该技术可以有效改善相关模型小鼠的行为和癫痫表型。 未来科研团队还将进一步探索该技术的全身递送效率、机制研究和疾病模型的建立，开展灵长类动 物模型的系统验证和临床前研究，推动该技术的转化落地。 记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利 用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗策 略，有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 AAV 大载荷递送技术 2026 年 1 月 27 日， 中国科学院深圳先进技术研究院 路中华 研究员，北京大学第一医院儿童医学中心 姜玉 武 教授，中国科学院深圳先进技术研究院 刘太安 副研究员作为共同通讯作者 （ 林剑邦 、 林韵萍 、 刘娜娜 为论文共同第一作者 ） ， 在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为： AAVLINK: A Potent DNA- Recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy 的论文。 排版丨水成文 2026 年 1 月 27 日，国际顶尖学术期刊 Cell 上线了 7 篇论文，其中 6 篇来自华人学者。 该研究设计了一种名为 AAVLINK （ AAV with translocation LINK age） 的新策略， 利用 Cre/lox 介导的分 子间 DNA 重组来克服递送 载荷 大小的限制，实现了卓越的基因分割灵活性、强大的基因重组效率，并显著 减少了截短的蛋白质产物。AAVLINK 实现了孤独症致病基因 Shank3 或癫痫症致病基因 SCN1A 的完整表 ...

转自：中国科学报 2020年，路中华团队联合姜玉武团队围绕这一痛点难题展开攻关。他们提出了一种名为"AAVLINK"的 新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子 魔术贴"—lox位点，另一个AAV除了携带另一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。两个装 载着基因的AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其 表达出完整的功能。 目前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，构成 人类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病 基因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。 北京时间1月27日，一项发表于《细胞》的最新研究，首次提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗 策略，研究团队成功攻克了基因治疗领域利用AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，有望 显著推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。 该研究由中国科学院深圳先进技术研究院（简称"深圳先进院"）和北京大学第一医 ...

记者从中国科学院深圳先进技术研究院获悉，该院科研团队历时五年，成功攻克了基因治疗领域利用 AAV（腺相关病毒载体）高效递送长基因的难题，提出了一种名为"AAVLINK"的新型基因治疗策略， 有望推动针对孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗技术的临床应用。相关成果1月28 日在国际学术期刊《细胞》发表。 当前，世界范围内已发现超过7000种罕见病。这类疾病大多由基因突变引发且缺乏有效治疗手段，是人 类医学面临的重要挑战之一。近年来，基因治疗作为一种新型治疗技术，通过修复、替换或抑制致病基 因等方法，为治疗罕见病等遗传性疾病提供了新希望。 （文章来源：央视新闻） 为此，研究团队创新性地提出了一种名为" AAVLINK"的新方法。该方法将长基因分成两段，分别装进 两个AAV中，一个AAV携带的基因片段装上特殊的"分子魔术贴"——lox位点，另一个AAV除了携带另 一半基因片段、lox位点外，还携带Cre重组酶基因。这两个AAV载体进入细胞后，Cre重组酶会精准识 别"魔术贴"，使拆分的两段基因精准重组，使其表达出完整的功能。另外，科研人员还开发了该技术的 2.0版本，解决了潜在的基因重排和免疫反应等生物 ...