小核酸药物专家交流 20251127 摘要 小核酸药物通过将蛋白质表达量压低至 80%-90%以上，展现出优于传 统药物的基因抑制能力，并具有长效性和低耐药性，部分疗法可实现半 年一次的注射频率，且不易产生耐药性。 肝脏递送技术（Golang）是目前主流的小核酸递送方式，但局限于肝脏 应用。多肽和抗体修饰技术正致力于拓展肝外递送，抗体修饰适用于复 杂系统，多肽修饰则因成本优势适用于简单系统。 多靶点联合策略在小核酸药物开发中潜力巨大，如降脂领域同时作用于 PCSK9 和 LPA 靶点。诺华 Inclisiran 的成功上市验证了市场潜力，但多 靶点联合也增加了副作用研究的复杂性。 非肝内递送技术中，抗体修饰、小分子、多肽及脂肪链各有优势。诺华 120 亿美元收购的肌肉治疗小分子药物前景看好，多肽在肺部或肾脏应 用中具潜力，脂肪链则有望用于减肥领域。 小核酸药物在肌肉疾病、肝脏疾病和中枢神经系统疾病方面显示出明确 的研发方向。诺华对 RVDP 技术的收购表明肌肉疾病治疗的确定性， CNS 领域则有望攻克阿尔茨海默病等顽疾。 Q&A 小核酸药物相较于目前主流的技术平台有哪些突破性的优势？ 小核酸药物在几个方面具有 ...