新一期《自然》杂志刊登了一项里程碑式研究：美国斯坦福大学医学院团队利用非基因匹配的健康前体 细胞，替换掉罹患桑德霍夫病小鼠超过半数的病变小胶质细胞，使实验鼠寿命从135天延长至250天，运 动功能与探索行为几乎恢复至正常水平。这也是首次为泰萨克斯病和桑德霍夫病等目前无药可治的致命 性脑病提供了"即用型"细胞疗法蓝图。 该成果同时解决了三大难题：无需全身毒性预处理、无需基因编辑即可补充缺失酶、避免排异反应。方 案所用放射剂量、微胶质清除剂及免疫抑制剂均已用于其他疾病，具备快速进入临床的潜力。同时，该 疗法不依赖患者自身细胞，未来有望像输血一样成为"货架产品"，大幅降低成本与等待时间。 团队指出，阿尔茨海默病、帕金森病等常见神经退行性疾病同样伴随小胶质功能障碍，这或许是溶酶体 病的"慢速版本"。如果后续人体试验成功，受益者远不止罕见病患儿，而是数百万神经退行性疾病患 者。下一步，团队计划在更接近人类的大型动物模型中验证这种疗法的安全性，并与美国食品和药物管 理局讨论设计早期临床试验。 （文章来源：科技日报） 泰萨克斯病和桑德霍夫病同属溶酶体贮积症。患儿因缺乏关键酶，神经"清道夫"小胶质细胞及邻近神经 元内代谢垃圾 ...