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细胞疗法
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每日复盘:2025年7月11日沪指冲高回落,两市成交额超1.7万亿-20250711
Guoyuan Securities· 2025-07-11 14:15
证券研究报告 [Table_Title] 每日复盘 2025 年 7 月 11 日 2025 年 7 月 11 日沪指冲高回落,两市成交额超 1.7 万亿 报告要点: 2025 年 7 月 11 日沪指冲高回落,两市成交额超 1.7 万亿。上证指数上 涨 0.01%,深证成指上涨 0.61%,创业板指上涨 0.80%。市场成交额 17118.44 亿元,较上一交易日增加 2179.08 亿元。全市场 2999 只个股上涨,2297 只 个股下跌。 风格上看,各指数涨跌幅排序为:成长>消费>周期>稳定>0>金融;小盘 成长>大盘成长>中盘成长>小盘价值>中盘价值>大盘价值;基金重仓表现优 于中证全指。 分行业看,30 个中信一级行业涨跌互现;表现相对靠前的是:非银行金 融(2.02%),计算机(1.91%),有色金属(1.88%);表现相对靠后的是:银 行(-1.76%),建材(-0.68%),煤炭(-0.54%)。概念板块方面,多数概念 板块上涨,CRO、CAR-T 细胞疗法、稀土永磁等大幅上涨;地摊经济、PCB、 赛马等板块走低。 资金筹码方面,主力资金 7 月 10 日净流出 189.08 亿元。其中超大 ...
Capricor's Lead Duchenne Therapy Hits FDA Regulatory Roadblock
Benzinga· 2025-07-11 13:03
Capricor Therapeutics Inc. CAPR stock is trading lower on Friday. The company received a Complete Response Letter (CRL) from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its Biologics License Application (BLA) for Deramiocel, the company’s lead cell therapy candidate for cardiomyopathy associated with Duchenne muscular dystrophy (DMD).In the CRL, the FDA stated that it had completed its application review but could not approve the BLA in its current form.The agency specifically cited that the BLA d ...
Longeveron® Announces U.S. FDA Approval of IND Application for a Phase 2 Pivotal Registration Study Evaluating Laromestrocel as a Treatment of Pediatric Dilated Cardiomyopathy (DCM)
Globenewswire· 2025-07-08 13:15
Nataliya Agafonova Nataliya Agafonova, M.D., Chief Medical Officer, Longeveron Accepted IND application allows for development program to move directly to a Phase 2 pivotal registration clinical trialPhase 2 clinical trial initiation anticipated in first half of 2026Pediatric cardiomyopathies affect at least 100,000 children worldwideEffective treatment options are limited, with nearly 40% of children with DCM requiring a heart transplant or dying within two years of diagnosis MIAMI, July 08, 2025 (GLOB ...
Nature系列综述:CAR-T在自身免疫疾病中异军突起,将面临哪些挑战?
生物世界· 2025-07-08 03:35
CAR-T 细胞疗法 已在血液恶性肿瘤领域取得显著效果,正在扩展至实体瘤、感染性疾病以及自身免疫疾病的临床试验。 近年来,中外学者利用 CAR-T 细胞疗法成功治疗了包括 系统性红斑狼疮、 特发性炎性肌病、重症肌无力、多发性硬化症 在内的多种 自身免疫疾病 。CAR-T 细胞治疗自身免疫病也入选了 Science 2024 年度十大科学突破。 在产业界, CAR-T 细胞疗法也已进入爆发前夜。2025 年 6 月 30 日, 艾伯维 以 21 亿美元 现金 收购了 CAR-T 细胞疗法开发 公司 Capstan ,该公司目前有 一款 in vivo CAR-T 细胞疗法用于治疗自身免疫疾病,目前处于临床 1 期。而在今年 3 月中旬, 阿斯利康 以 10 亿美元价格收购 CAR-T 细胞疗法开发公司 EsoBiotec 时 , 就已经给市场带来惊喜。现在,艾伯维给出的翻倍收购价更是让产业界看到了 CAR-T (尤其是 in vivo CAR-T) 更大的发展空间。 CAR-T 细胞疗法在自身免疫疾病中的应用,始于 德国埃尔朗根-纽伦堡大学的 Georg Schett 教授, 2021 年,他领导的团队首次使用 ...
Nature重磅:CAR-T治疗实体瘤新突破,利用内源启动子重编程CAR-T细胞,增强实体瘤治疗效果并减少全身毒性
生物世界· 2025-07-08 03:35
2025 年 7 月 2 日,墨尔本大学的研究人员在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为: Rewiring endogenous genes in CAR T cells for tumour-restricted payload delivery 的研究论文。 该研究开创了一种利用 内源性基因启动子 严格控制细胞因子表达的新方法, 增强 CAR-T 细胞抗肿瘤疗 效,并减轻细胞因子表达通常伴随的全身毒性 。例如, NR4A2 启动子 和 RGS16 启动子分别特异性启动 IL-12 和 IL-2 肿瘤部位的表达,从而增强 CAR-T 细胞抗肿瘤效果,并延长肿瘤小鼠模型的长期生存期。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 过继 T 细胞疗法 (ACT) ,包括 TCR 疗法和 CAR-T 细胞疗法,在癌症治疗方面具有令人鼓舞的临床潜 力。特别是,CAR-T 细胞疗法在治疗血液系统恶性肿瘤方面取得了令人瞩目的成效。然而,由于肿瘤微环 境中的免疫抑制、肿瘤抗原异质性以及 CAR-T 细胞向肿瘤迁移受限等多种因素,其在实体瘤治疗中的仍 疗效不足。 此外,治愈后的小鼠表现出对继发性肿瘤的持久免疫力,这表明 ...
登上《柳叶刀》:华中科技大学梅恒团队利用in vivo CAR-T成功治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
生物世界· 2025-07-05 08:28
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CAR-T 细胞疗法 在治疗复发或难治性 多发性骨髓瘤 方面已展现出令人瞩目的疗效。 然而,当前的自体 CAR-T 技术受到制造流程复杂、存储运输要求高、等待时间漫长以及成本高昂等因素 的严重限制。 体内 CAR-T ( in vivo CAR-T) 细胞疗法直接将 CAR 转基因递送至体内的 内源性 T 细胞 ,在体内原位 将其重编程为 CAR-T 细胞,这更像是一种现货型产品,而非定制药物,这省去了 T 细胞分离提取、体外 CAR-T 细胞制造、扩增,以及淋巴细胞清除等步骤。 尽管一些临床前研究已将 慢病毒载体 用于 in vivo CAR-T 细胞工程,但临床证据仍十分匮乏。 2025 年 7 月 2 日,华中科技大学同济医学院附属协和医院 梅恒 教授 团队在国际顶尖医学期刊《 柳叶刀 》 ( The Lancet) 上发表了题为: In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma 的临床研究论文。 该研究报道了 In-v ...
Senti Biosciences (SNTI) Earnings Call Presentation
2025-07-04 09:46
SENTI-202 Program Highlights - SENTI-202 is a first-in-class off-the-shelf Logic-Gated selective CD33 OR FLT3 NOT EMCN CAR NK cell therapy targeting AML [4, 5, 52] - The therapy is designed to selectively kill both AML blasts and LSCs while protecting healthy HSPCs [15, 52] - Preliminary Phase 1 trial data shows positive efficacy in R/R AML [5] Clinical Trial & Patient Data - The Phase 1 trial (SENTI-202-101) enrolled heavily pretreated R/R AML patients with poor prognosis [18, 52] - The study identified a preliminary Recommended Phase 2 Dose (RP2D) [20, 22, 52] - The opening dose cohort was anticipated to be biologically active [18, 22] - The median time from AML diagnosis to trial entry was less than 1 year [25] - Patients had received a median of 2 prior lines of therapy [27] Safety & Tolerability - SENTI-202 was generally well-tolerated in R/R AML patients [30, 52] - Most frequent Grade 3+ AEs were hematologic and consistent with R/R AML patients receiving lymphodepletion [29, 52] - The Maximum Tolerated Dose (MTD) was not reached, and the preliminary RP2D was identified as 1.5 x 10^9 cells/dose x 3 weekly doses/28 days [52] Efficacy & Response - Across all patients, the Overall Response Rate (ORR) was 71% (5/7) and the composite Complete Remission (cCR) rate was 57% (4/7) [33, 57] - In the preliminary RP2D cohort, the cCR rate was 67% (2/3) [33, 57] - All cCR patients (4/4) achieved MRD- status as assessed per local standard of care [33, 57] - All cCR patients maintained morphologic remission with the longest follow-up of 8+ months [57]
艾伯维超20亿美金买下“豪华天团”,押注体内细胞疗法
Di Yi Cai Jing· 2025-07-01 06:11
该方法类似于mRNA疫苗,仅需简单注射,就能在体内生成CAR-T细胞疗法,无需实验室细胞制造和体 外扩增,有望解决当前CAR-T细胞疗法工艺复杂、周期长、价格高昂等关键难题。 当地时间6月30日,制药公司艾伯维宣布,将以21亿美元的价格收购体内CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics,以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线。 自2023年艾伯维的明星药物阿达木单抗(修美乐)专利到期以来,艾伯维已斥资超过200亿美元进行大 手笔收购。该公司正在与Vertex、百时美施贵宝(BMS)等制药巨头在自身免疫药物领域展开竞争。 艾伯维最新押注的Capstan基于mRNA技术开发CAR-T疗法。通过此项交易,艾伯维将获得Capstan公司 包括脂质纳米颗粒(tLNP)在内的核心平台技术。该技术可通过重新编程细胞治疗疾病,在自身免疫 性疾病领域具有广阔的潜力。 有市场研究数据显示,CAR-T疗法市场规模今年将突破110亿美元,到2034年有望飙升至接近2000亿美 元的规模。 Capstan公司成立于2022年,由美国宾夕法尼亚大学医学院顶尖团队领衔。该公司科学团队创始人阵容 豪华,包括CAR-T先驱卡尔 ...
Cell重磅:全球首例!启函生物iPSC-CAR-NK细胞疗法成功治疗一种难治性自身免疫疾病
生物世界· 2025-06-24 23:52
编辑丨王多鱼 排版丨水成文 系统性硬化症 (Systemic sclerosis,SSc) 是一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的慢性自身免疫疾病,临床治疗长期面临药效局限、纤维 化不可逆、疾病异质性高等挑战。特别是在弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 中,常规药物疗效有限,预后差。 尽管当前的自体造血干细胞移植 (HSCT) 或 CAR-T 细胞疗法在部分难治性病例中取得初步进展,但也面临高毒性反应 (例如 CRS、ICANS) 、制备个体化 限制和生产标准化等问题,严重阻碍了其在更广泛自身免疫疾病人群中的推广。 2025 年 6 月 24 日, 海军军医大学长征医院 徐沪济 教授团队联合 杭州启函基因生物有限公司 , 在 Cell 期刊发表了题为: An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis 的研究论文。 该研究采 用 启函生物 开发的基于 诱导多能干细胞 ( iPSC ) 的工程化 CD19/BCMA 双靶点 CAR-NK 细胞疗法 QN-139b ,并在重症难治性 弥漫性皮 ...
做“足”功课,降低糖尿病并发症风险
Ke Ji Ri Bao· 2025-06-24 01:12
专家建议,预防糖尿病足,糖尿病患者每日需用38℃以下温水泡脚,擦干后检查趾间有无破损,穿 透气棉 袜与宽松鞋,并每年至少做一次足部血管神经专项检查。 国际糖尿病联盟最新数据显示,我国20—79岁糖尿病患者人数到2030年预计将突破1.64亿人。随着 糖尿病患病率的持续攀升,糖尿病足这一严重并发症的患病人数也呈逐年递增趋势。临床统计表明,我 国50岁以上糖尿病患者中,糖尿病足1年新发率达8.1%,总截肢率高达19.3%。 令人振奋的是,广州医科大学与中国科学院联合团队近期通过基因工程改造干细胞技术,实现实验 室环境下14天内糖尿病足伤口愈合率超96%,为众多患者带来希望。与此同时,抗生素骨水泥、脊髓电 刺激器植入术(SCS)、血管重建与修复等治疗技术也取得突破性进展,为糖尿病足的临床干预开辟了 新路径。 血糖失控渐进性破坏足部组织 "糖尿病是一种表现为血糖异常升高的代谢性疾病。糖尿病对双足的影响,本质是高血糖引发的'血 管—神经—免疫'三重打击。"天津医科大学第二医院手足显微外科副主任医师苗平指出,糖尿病足的发 生、发展背后是血糖失控对足部组织的渐进性破坏。 多项突破为解决临床难题带来希望 糖尿病足作为糖尿病最 ...