碱基编辑疗法
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碱基编辑疗法成新方向:一次性治愈 “地中海贫血症” 的中国方案
Di Yi Cai Jing· 2025-11-11 05:44
我国地中海贫血症基因携带者超3000万,重型患者估计为数万人。 "地中海贫血症"是一种因珠蛋白基因缺陷引发的遗传性溶血性贫血疾病,由于最早发现于地中海沿岸, 因此得名。其核心特征是珠蛋白基因突变导致血红蛋白(hemoglobin,Hb)合成障碍,进而出现无效红 细胞生成,最终表现为轻重不等的慢性贫血。 从地域分布来看,地中海贫血高发于地中海沿岸、中东、东南亚等地区。在我国呈现"南高北低"的特 点,患者多分布于广东、广西、海南、福建、云南、贵州、四川、湖南、江西和重庆等南方省份,北方 地区较为少见。 绝非简单的贫血:全国有3000多万携带者 "'地中海贫血'和'缺铁性贫血'名称相近、症状表现相似,非专业人士极易将二者混淆,但它们的致病原 因存在本质区别。"复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人翟晓文教授在接受第一财经采访 时表示,"缺铁性贫血"是后天性疾病,主要因身体缺铁导致血红蛋白合成不足,比如饮食中缺铁、铁元 素吸收不良、慢性失血等;而"地中海贫血"是遗传性疾病,由基因缺陷导致组成血红蛋白的珠蛋白链合 成失衡。 在血液科领域,根据受累珠蛋白链的不同,地中海贫血症主要分为α地中海贫血症和β地中海贫血症两 ...
上海浦东打造全球创新药械首发地
Xin Hua She· 2025-07-26 12:23
新华社上海7月26日电(记者杨有宗)中国生物医药产业高地上海市浦东新区近期发布《浦东新区生物 医药产业园区功能提升方案(2025—2027年)》,首次提出打造全球创新药械首发地、科学家创新创业 首选地、制度改革首创地。方案还提出,到2027年,浦东新区生物医药产业规模将突破5000亿元。 正序生物是一家在浦东新区创业、孵化自上海科技大学的生物医药企业。其最新科研成果——碱基编辑 疗法,以类似修正笔的方法对患者突变碱基精准修正,力求损伤小、疗效好。正序生物副总裁武冰冰介 绍,刚刚为这一疗法提交了关键临床申请。 近年来,浦东新区加快建设生物医药世界级产业集群。浦东新区生物医药产业规模由2020年的2408亿元 增至2024年的4100亿元、年均复合增长14%;创新药在研管线约占中国全国的1/5、全球6%。像正序生 物这种基于新靶点、新机制的创新药械产品并不少见。 空中远望位于上海浦东新区张江科学城的形如鹦鹉螺的大科学装置上海光源(中)(2023年11月25日 摄,无人机照片)。新华社记者 方喆 摄 这是2023年9月10日拍摄的中国(上海)自由贸易试验区张江片区(无人机照片)。新华社记者 方喆 摄 为打造全球创新 ...