诺华重注小核酸肝外递送 2025-08-20 诺华重注小核酸肝外递送 原创 来觅研究院 RimeData 来觅数据 撰稿 张梓英 2025-08-20 导读： 8 月 7 日消息，诺华拟收购目前市值近 60 亿美元的 AOC 领域领军者 Avidity Biosciences （NASDAQ：RNA），旨在通过扩充管线强化罕见病治疗领域的核心布局。据介绍，Avidity Biosciences 是一家致力于提供一类名为抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的新型 RNA 疗法的生物制药公司，目前旗下 共有三条处于临床阶段的 AOC 管线。 小核酸药物（寡核苷酸药物）是一类通过调控基因表达实现疾病治疗的生物大分子药，包括 siRNA、ASO、 miRNA 等，其作用机制主要基于碱基互补配对原则：siRNA 通过 RNA 干扰（RNAi）途径降解靶 mRNA， ASO 通过空间位阻或 RNase H 介导的切割抑制蛋白翻译，miRNA 则通过调控多基因网络影响细胞功 能，这类药物的核心优势在于能靶向传统"不可成药"的致病基因，在基因层面直接调控疾病相关蛋白的 表达，为遗传病、罕见病和慢性病提供了突破性治疗手段。这类药物疗 ...