眼科CGT，成了药企追逐的又一个风口。 礼来在近一个月的时间里，接连完成两笔交易：10月中旬，以最高2.62亿美元收购Adverum拿下湿性年 龄相关性黄斑变性（wAMD）基因疗法Ixo-vec；11月10日，又与MeiraGTx达成合作，以7500万美元首 付款、最高4.75亿美元里程碑款获得一款针对Leber先天性黑蒙4型（LCA4）的基因疗法全球权利。 与MeiraGTx的合作中，礼来瞄准的是治疗Leber先天性黑蒙4型（LCA4）的基因疗法AAV-AIPL1。 LCA是遗传性视网膜疾病的一种严重类型，患者在出生或出生后不久即展现出的严重视力丧失。LCA4 则是其中极其罕见的亚型，由AIPL1基因突变引起的严重视网膜疾病。大多数LCA4患儿在四岁左右几 乎丧失所有感光细胞。 "恢复那些出生时即注定成为盲童的视力"，这是礼来分子发现部副总裁Andrew Adams对AAV-AIPL1的 描述。 在CGT行业整体经历"退潮期"的当下，罗氏、辉瑞等巨头纷纷收缩AAV基因治疗布局，福泰制药甚至彻 底放弃AAV载体研究，眼科领域却迎来交易热潮。礼来之前，大冢制药以8500万美元首付款获得4D Molecular的 ...