撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 从 1968 年第一个 限制性内切酶 的发现、到 1985 年 聚合酶链式反应 （PCR） 技术的发明，再到 2013 年 CRISPR 基因编辑 技术的应用，生物技术的每一个 突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA 乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑技术的成功应用，让我们能以前所未有的效率对活细胞和个体进 行全面的基因编辑，也让我们能够治疗之前无能为力的遗传疾病。 基因编辑技术在 细胞核DNA （nDNA） 的编辑中取得了辉煌的成绩，但是在 线粒体DNA （mtDNA） 编辑中却滞后很多。 线粒体 （mitochondrion） 是细胞 的"能量工厂"，线粒体内有一套独立于细胞核的遗传物质—— 线粒体DNA （mtDNA） ，由于 线粒体在能量稳态中的重要作用，mtDNA 的突变会导致多种严重 疾病。 研究团队利用 eTd-mtABE 成功构建了 感音神经性耳聋 和 Leigh 综合症 大鼠疾病模型，并使用重新改造的 DdCBE 变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位 纠正，成功逆转了 Leigh 综合征的疾病表型。 2020 年， 刘如谦 团队 ...