香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司對本公告的內容概不負責，對其準確性 或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示，概不就因本公告全部或任何部分內容所產生或因依 賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 Abbisko Cayman Limited 和譽開曼有限責任公司 （於開曼群島註冊成立的有限公司） （股份代號：2256） 罕見兒科疾病藥物資格認定項目由FDA設立，旨在通過提供經濟激勵，鼓勵藥企 研發針對主要影響18歲以下人群的嚴重罕見病的創新療法，以加速相關藥物審批 進程。基於此RPD藥物資格認定，若該適應症最終獲批，和譽醫藥將有機會獲得 優先審評券（Priority Review Voucher，「PRV」），可用於加速FDA對其他新藥上 市申請（「NDA」）或生物製品許可申請（「BLA」）的審評，亦可轉讓給其他NDA申 請人，因此具有重要的戰略與商業價值。 ACH是一種會導致嚴重生長及發育障礙的常染色體遺傳性罕見病。研究表明， ACH的發病機制主要源於成纖維細胞生長因子受體3（「FGFR3」）基因突變引起的 FGFR3異常激活，從而抑制了軟骨的正常骨化過程1 。靶向抑制劑有望為ACH患 者提供 ...