iPSC来源的CAR-NK细胞疗法

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Cell重磅:全球首例!启函生物iPSC-CAR-NK细胞疗法成功治疗一种难治性自身免疫疾病
生物世界· 2025-06-24 23:52
编辑丨王多鱼 排版丨水成文 系统性硬化症 (Systemic sclerosis,SSc) 是一种以血管异常、免疫活化和进行性组织纤维化为特征的慢性自身免疫疾病,临床治疗长期面临药效局限、纤维 化不可逆、疾病异质性高等挑战。特别是在弥漫性皮肤系统性硬化症 (dcSSc) 中,常规药物疗效有限,预后差。 尽管当前的自体造血干细胞移植 (HSCT) 或 CAR-T 细胞疗法在部分难治性病例中取得初步进展,但也面临高毒性反应 (例如 CRS、ICANS) 、制备个体化 限制和生产标准化等问题,严重阻碍了其在更广泛自身免疫疾病人群中的推广。 2025 年 6 月 24 日, 海军军医大学长征医院 徐沪济 教授团队联合 杭州启函基因生物有限公司 , 在 Cell 期刊发表了题为: An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis 的研究论文。 该研究采 用 启函生物 开发的基于 诱导多能干细胞 ( iPSC ) 的工程化 CD19/BCMA 双靶点 CAR-NK 细胞疗法 QN-139b ,并在重症难治性 弥漫性皮 ...