2025年落幕，FDA旗下药物评价与研究中心（CDER）已批准44款新药，其中超过半数为"first-in-class"药物。这一数据不仅彰显了全球新药研发的创新能 力，更揭示出治疗范式正在从"改良"走向"颠覆"。小分子药物依然占据主流，但多肽、核酸疗法、ADC等新型治疗模式正加速进入临床，靶点创新、机制 突破成为年度关键词。 | 药物名 | 开发机构 | 治疗疾病 | | | --- | --- | --- | --- | | Voyxact (sibeprenlimab) | 大冢制药 | 成人原发性免疫球蛋白 A 肾病 | 靶向细胞因子 A 增殖诱导配体(APRIL)的创新疗 | | Redemplo (plozasiran) | Arrowhead Pharmaceuticals | 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS) | 持久降低载脂蛋白 C-III 蛋白表达的 siRNA 药物 | | Kygevi (doxecitine 和 doxribitime ) | 优时比 | 胸苷激酶 2 缺乏症(TK2d) | 通过提供 DNA 合成原料恢复线粒体 DNA 水平 | | Jascayd ( neran ...