有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模 化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模将在未来5—10年内保持年均20%以上的增速，驱动因素包括 技术成熟度提升、监管路径清晰化、生产工艺优化及支付模式创新。Zolgensma的成功印证了"一次性治 愈"模式在单基因遗传病领域的商业可行性，也为后续神经退行性疾病、血液病、眼科等领域的基因疗 法树立了标杆。 "目前，全球获批的SMA药物仅有三款，其中仅Itvisma为基因治疗产品，凸显了其在技术与市场上的稀 缺性。高额研发投入构筑了极高的竞争壁垒，使先发企业在较长时间内享有定价权与市场独占优势。但 随着更多企业布局基因编辑与递送系统（如AAV载体优化），未来竞争将朝着平台化、管线多元化方 向演进，考验企业的持续创新能力与差异化定位。"该分析师说。 天价药物背后 "一针抵得上一套豪宅"的药价，正从科幻想象逐步走向现实。 11月24日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的 ...