"一针抵得上一套豪宅"的药价，正从科幻想象逐步走向现实。 11月24日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓 性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。 根据公开信息，Itvisma的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma相同，Zolgensma在美国被批 准用于治疗两岁以下的SMA患者。新疗法的批发价为259万美元（约合人民币1800万元），而 Zolgensma的批发价为210万美元（约合人民币1500万元）。Itvisma为首个可用于这一广泛患者群体的基 因替代疗法，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治疗时代的试金石，测试着市场对天价救 命药的承受极限。 与传统药物不同，基因疗法瞄准的是罕见病市场，患者群体有限。公开信息显示，SMA是一种由SMN1 基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1基因负责生成人体肌肉功能所需的大部分SMN 蛋白，这些蛋白参与呼吸、吞咽及基础运动等生理过程。缺乏该基因会导致运动神经元不可 ...

Key Takeaways NVS gained FDA approval for Itvisma, a gene replacement therapy for a broad SMA population.The therapy delivers a functional SMN1 gene in a single fixed dose to improve motor function.Phase III studies showed significant motor gains, stable abilities, and consistent safety through 52 weeks.Novartis (NVS) obtained FDA approval for onasemnogene abeparvovec-brve, a gene replacement therapy, for children two years and older, teens, and adults with spinal muscular atrophy (SMA).The therapy was appr ...

（原标题："一针千万"基因疗法获批！巨头争相布局，能否攻克医学难题？） 21世纪经济报道记者季媛媛 "一针抵得上一套豪宅"的药价，正从科幻想象逐步走向现实。 11月24日，诺华公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓 性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。 根据公开信息，Itvisma的活性成分与诺华脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma相同，Zolgensma 在美国被 批准用于治疗两岁以下的SMA患者。新疗法的批发价为259万美元（约合人民币1800万元），而 Zolgensma的批发价为210万美元（约合人民币1500万元）。Itvisma为首个可用于这一广泛患者群体的基 因替代疗法，它的上市意味着这不仅仅是一种药物，更是基因治疗时代的试金石，测试着市场对天价救 命药的承受极限。 有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模 化商业化的拐点。全球基因治疗市场规模将在未来 5–10 年内保持年均20%以 ...