和誉-B(02256)发布公告，公司的附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择 性、口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予用于治疗软骨发 育不全(ACH)的罕见儿科疾病(Rare Pediatric Disease，"RPD")药物资格认定。 ABSK061是和誉医药自主研发的一种高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中，其已 显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式在便捷性和治疗 依从性方面具有显著优势，尤其对儿科患者而言，这使得ABSK061有望成为治疗儿童和青少年ACH患 者的具有潜在价值的治疗候选药物。目前，ABSK061正在开展针对3-12岁儿童ACH患者的II期临床试 验。 ACH是一种会导致严重生长及发育障碍的常染色体遗传性罕见病。研究表明，ACH的发病机制主要源 于成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制了软骨的正常骨化过 程。靶向抑制剂有望为ACH患者提供更精准、更有效的治疗选择。 罕见儿科疾病药物资格认定项目由FDA设立，旨在通 ...