摘要 Wave Life Sciences 和 Arrowhead Pharmaceuticals 公布的小核酸 药物数据验证了其在减重、减少脂肪和保留肌肉方面的优势，尤其是在 与 GLP-1 类药物联合使用时，能实现更显著的减重效果和内脏脂肪减少， 同时增加瘦体重。 小核酸药物用于减重治疗的优势包括长效性、降低 GLP-1 类药物用量以 改善安全性、实现高质量减重（减少内脏脂肪）以及保留甚至增加瘦体 重。未来，若 FDA 允许基于体成分批准新药，小核酸药物有望单独作为 减肥药上市。 2026 年的关键催化剂包括 SHTG、LPA 心血管结局和 IgA 肾病等大适 应症的进展，以及 Arrowhead 公司 OX7 数据证明在人类中敲降脂肪靶 点并带来临床指标变化。双靶点 siRNA 项目如 Arrhythmics 公司的 C3/PSK9 预计将在 2026 年下半年公布数据。 中国企业在全球小核酸赛道中的优势体现在工程师红利，通过筛选序列、 优化递送系统和化学修饰来提升特异性和递送效率，具备开发 best-in- class 分子的潜力，尤其是在常见靶点和非肝脏疾病领域。 Q&A 小核酸药物领域在过去五年中 ...