ReviR联合创始人兼董事长李阳表示，ReviR聚焦无药可治的患者群体与未被满足的临床需求，致力于 利用AI、立足RNA功能，开辟创新治疗范式。RTX-117的临床获批，印证了ReviR与晶泰控股在 AI+RNA领域深度碰撞出的创新爆发力。这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。 1月7日，晶泰控股(02228.HK)公布，其孵化企业溪砾科技(下称"ReviR")获得国家药品监督管理局核准签 发的关于小分子管线RTX-117用于治疗腓骨肌萎缩症(CMT)的《药物临床试验批准通知书》，将按计划 于2026年第一季度开启I期临床试验。 作为港股"AI+机器人"第一股，晶泰控股凭借"量子物理+AI+大规模机器人实验"的独特技术闭环，构建 起行业领先的标准化、自动化研发基础设施与智能药物研发平台，横跨小分子、抗体、多肽、ADC、 分子胶等多种药物形态，具备了规模化输出能力，已获得全球前20大药企中17家的长期合作与信赖。 据介绍，RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药管线，也是ReviR与晶泰控股深度合作、借助AI+机 器人辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰控股将获得相应的里程碑付款 ...

CMT 位列 2018 年国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》第17位，是一种进展性强、致残性高的罕见病，全 球患病率为 17.7~40/10 万，患者总数超过 260 万人，属于罕见病中较为常见的疾病。据 IMARC Group 统计， 2024 年全球七大主要市场(美国、欧盟四国、英国及日本)的CMT治疗市场规模已达到 $10.13 亿美元，预计将 以 24.62% 的复合年均增长率(CAGR)在 2035 年激增至 $113.94 亿美元，展现出显著的临床需求与市场增长潜 力。据中山大学公共卫生学院(深圳)2025 年最新调查，CMT 患者发病年龄中位数为 7.3 岁，疾病发病年龄早、 诊断周期长，且缺乏有效治疗手段。病症常表现为腿部肌无力和肌萎缩，并伴随骨骼畸形、疼痛、感觉减退、 运动发育迟缓等症状。众多患者因病致残，仅能通过手术和康复训练等方式缓解症状，存在巨大未被满足的治 疗需求。 在全球范围内，腓骨肌萎缩症(CMT)当前在研管线稀缺，更无获批上市药物，RTX-117 为国内首款获批进入临 床的腓骨肌萎缩症(CMT)1 类创新药，代表了中国在 CMT 疗法全球研发中的突破性进展。该药物为 Revi ...

RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药管线，也是ReviR与晶泰科技深度合作、借助AI+机器人辅助 研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与 该管线的销售分成及后续授权收益分成。 ReviR联合创始人兼董事长李阳说："这不仅是一条管线的突破，更是研发范式的升维。我们正以更快的 速度，为CMT及更广泛的患者带来更有效、更易于获取的治疗选择。" ReviR首席科学官保罗·奥古斯特表示："RTX-117是我们针对CMT的疾病机理所自主开发的小分子药 物，是将AI应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。" 近日，晶泰科技孵化企业ReviR溪砾科技（以下简称"ReviR"）获得国家药品监督管理局核准签发关于小 分子管线 RTX-117用于治疗腓骨肌萎缩症（以下简称"CMT"）的《药物临床试验批准通知书》，将按 计划于2026年第一季度开启Ⅰ期临床试验。 "传统药物研发的经济性长期制约着罕见病治疗的突破。AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式—— RTX-117的临床进展，再次验证了晶泰平台'从算法到临床'的快速转化能力，以及 AI+RNA ...