治疗靶标的发现和鉴定是现代药物研发的核心步骤，但这也是药物研发中的关键瓶颈。尽管近几十年来技术不断进步，但超过 90% 的候选药物在临床开发阶段失 败。在很大程度上，这些失败并非源于化合物本身的问题，而是源于对所选靶标的生物学作用、疾病相关性或成药性等初始假设存在缺陷。 传统的治疗靶标发现依赖于 疾病生物学家 ， 他们通过综合各种往往相互独立的生物医学数据 （包括基因关联、信号通路和病理观察）， 提出可检验的假设，然 后进行试验验证，例如通过 CRISPR 筛选发现靶标，通过类器官实验来验证靶标，单个靶标通常需要花费超过 200 万美元 ，整个过程缓慢、成本高昂，且容易 失败。 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 治疗靶点的发现仍是药物研发中的关键瓶颈，这一过程通常依赖于疾病生物学家费力地整合各种生物医学数据，以形成可检验的假设，从而进行实验验证。 近日，上海交通大学/临港实验室 郑双佳 、复旦大学 孙思琦 、复旦大学附属中山医院 高强 、 上海人工智能实验室 白磊 等人发布了 国际首个专注于靶标发现与 临床转化价值评估的 多 智能体虚拟疾病生物学家系统——" 元生 " （OriGene） ，评测结果显示，在靶标发现 ...