这对于库欣综合征患者而言，锐康迪的退出相当于断供了一款"救命药"。据媒体公开报道，一位服用了 四年奥唑司他的库欣综合征患者称，这几年下来，"吃掉了100万元"。 Recordati曾对奥唑司他在中国的销售抱有很高的期望。这款药物目前在国内尚无同类替代疗法，国内上 市后的价格约为8000元/盒，尽管中国国内售价为全球最低的市场之一，但一年下来平均治疗费用仍然 达到约20万元。 2025年8月，奥唑司他通过了2025年国家医保目录调整的初步形式审查目录。有专家称，该药物进入医 保目录的可能性很大，医保报销后，患者自费部分有望降到每月2000元以下。然而，最终的医保目录 中，该公司包括奥唑司他在内的三款药物均未成功纳入。 近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国 市场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有的 一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他。 奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年。 但自2021年起，该药物已经在博鳌乐城作为先行先试项目开始 ...

Core Viewpoint - Recordati's subsidiary in China, Ruikangdi, has officially filed for deregistration, marking its complete exit from the Chinese market, which will result in the discontinuation of several rare disease medications, including the only oral drug for Cushing's syndrome, Osilodrostat [3][5]. Group 1: Company Actions - Ruikangdi's exit signifies a significant loss for Cushing's syndrome patients, as it is considered a "lifesaving drug" [5]. - Osilodrostat was approved in China in September 2024 and commercialized in April 2025, but has been available since 2021 as part of a pilot program [5]. - Recordati had high sales expectations for Osilodrostat in China, where it was priced at approximately 8,000 yuan per box, with annual treatment costs averaging around 200,000 yuan [5]. Group 2: Market Challenges - The drug's potential inclusion in the national medical insurance directory was anticipated, which could have reduced out-of-pocket costs for patients to below 2,000 yuan per month, but it ultimately was not included [5]. - The high cost of rare disease drug development and the limited patient population make pricing and reimbursement a significant challenge, especially in China where commercial insurance is still developing [6]. - Only about 50 patients in China are estimated to have purchased Osilodrostat, highlighting the drug's limited market penetration due to affordability issues [6]. Group 3: Industry Context - Recordati's exit is not an isolated incident; BioMarin also withdrew a rare disease treatment from the Chinese market in 2024, leaving patients without available options [7]. - The challenges faced by rare disease pharmaceutical companies include lengthy and costly market education and the financial burden on patients, many of whom struggle economically [7]. - Even drugs that are included in insurance plans can face supply issues, as seen with the drug Nitisinone, which experienced shortages despite being on the market for two years [7].

罕见病药研发成本高，使用人数少，定价高昂，支付往往依赖医保、商保在内的多层次支付体系。与一些大型制药公司相 比，产品管线并不丰富的中小规模企业生存状况尤为艰难。 近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。伴随着锐康迪 的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，其中就包括中国仅有的一款用于治疗库欣综合征的口服药物奥 唑司他。 奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国实现商业化，至今上市销售仅不到一年。但自2021年起，该 药物已经在博鳌乐城作为先行先试项目开始使用。 近年来，业内不断呼吁加强对罕见病的关注，但与一些大型制药公司相比，产品管线并不丰富的专注于罕见病研发的中小 规模企业生存状况尤为艰难。 Recordati退出中国市场并不是孤例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗罕见病黏多糖贮积症IVA型的"孤儿药"正式退出 中国市场。该疾病的患者也曾面临无药可用的困局。 锐康迪总经理胡茂胜曾在去年10月的一次采访中表示，对于罕见病药企而言，产品上市后的挑战更大，医患教育与市场培 育耗时漫长且需要投入高昂 ...

2025.11. 13 本文字数：3248，阅读时长大约5分钟 作者 | 第一财经 吴斯旻 近日，第一财经独家了解到，一款治疗"超罕"疾病——酪氨酸血症Ⅰ型的特效药尼替西农在纳入医保两年后遭遇中国市场"缺货"，国内至少有8名患儿 （最小仅6个月）面临断药困境。 此次断药，是境外生产该药的仿制药企停产所致。 尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药企的仿制药上市。 在多名接受第一财经采访的罕见病业界人士看来，该起案例虽涉及患儿数量可能仅个位数，却直观呈现了罕见病药品供应的典型困境——因为患者群体相 对较小，药品的销售收入难以覆盖生产成本，一些罕见病用药在专利到期数年之后，仿制药企主动生产这些药品的动力依然不强。罕见病药品短缺背后， 不仅与原研创新难有关，也与企业、市场机制与公共政策难以平衡相关。 "政策有了，药却没了" "大概是10月份左右，我们家长陆续从这款药的代理企业广州汉光药业处了解到，国内现有库存仅能向每位患者提供2瓶，后续无新增供应计划。"来自上 海的酪氨酸血症Ⅰ型患儿父亲李先生告诉第一财经记者。 在李先生向记者展示的患者信息统计中，国内有用药需求 ...

尼替西农迄今尚无本土仿制药上市 尼替西农早在2019年就被国家卫健委列为《第一批鼓励仿制药品目录》中的第一位，但迄今尚无本土药 企的仿制药上市。 在多名接受第一财经采访的罕见病业界人士看来，该起案例虽涉及患儿数量可能仅个位数，却直观呈现 了罕见病药品供应的典型困境——因为患者群体相对较小，药品的销售收入难以覆盖生产成本，一些罕 见病用药在专利到期数年之后，仿制药企主动生产这些药品的动力依然不强。罕见病药品短缺背后，不 仅与原研创新难有关，也与企业、市场机制与公共政策难以平衡相关。 "政策有了，药却没了" "大概是10月份左右，我们家长陆续从这款药的代理企业广州汉光药业处了解到，国内现有库存仅能向 每位患者提供2瓶，后续无新增供应计划。"来自上海的酪氨酸血症Ⅰ型患儿父亲李先生告诉第一财经记 者。 在李先生向记者展示的患者信息统计中，国内有用药需求的酪氨酸血症Ⅰ型仅不到十位，且分散在山 东、上海、甘肃、新疆、贵州、湖北和广东各地，最小的患儿仅3-4个月，稍大一些的也不过2岁零7个 月。 "酪氨酸血症Ⅰ型是一种遗传代谢病，需终身服用尼替西农，以抑制毒素积累，否则易引发肝硬化/肝 癌。"李先生说。 肝移植是一种治疗方 ...