撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近年来， CAR-T 细胞疗法 在血液类癌症、自身免疫疾病中展现了强大的治疗效果。相比传统的 体外 CAR-T （ ex vivo CAR-T ） ，基于 mRNA 的 体内 CAR-T （ in vivo CAR-T） 具有多种 显著 优势，包括生产流程更简化、瞬时表达等。 然而，当 前的 的 in vivo CAR-T 依赖于使用经过抗体修饰的脂质纳米颗粒 （LNP） 进行体内递送，这为生产制造带来了新的挑战。 2 025 年 7 月 1 日，北京大学药学院 苗蕾 研究员、 北京大学国际癌症研究院/北京大学肿瘤医院 邓觅 研究员、上海环码生物 杨赟 博士及迈威生物的研究人员 合作，在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为： Cardiolipin-mimic lipid nanoparticles without antibody modification delivered senolytic in vivo CAR-T therapy for inflamm-aging 的研究论文。 近年来， CAR-T 细胞疗法 彻底改变了 ...

近年来， 环状寡核苷酸 凭借 其独特的闭环结构和卓越的生物稳定性， 逐渐 成为生物医学领域的研究热 点。这类分子主要包括 环状 RNA （circRNA） 和 环状单链 DNA （ C ssDNA） ，在疾病诊断和治疗中 展现出广阔的应用前景，正推动精准医疗 迈向新高度 。 环状寡核苷酸为何备受 瞩目 ？ 1、 疫苗 开发 ：利用 circRNA 编码抗原蛋白，并通过脂质纳米颗粒封装后注射到体内。circRNA 进入细 胞后翻译出相应的抗原蛋白，最终由抗原递呈细胞 （APC） 呈递，引发免疫应答。 2、 基因表达调控 ： 合成具有特定功能的 circRNA，例如 miRNA 海绵、蛋白海绵、基因沉默等。通过纳 米颗粒递送到靶细胞后，这些 circRNA 可在细胞内执行相应的基因调控功能。 3、 细胞治疗 ：利用 circRNA 编码 CAR （嵌合抗原受体） 或 TCR （T 细胞受体） 结构蛋白，并封装于 靶向纳米颗粒中。通过静脉注射，可直接在体内原位生成 CAR-T 或 TCR-T 细胞，无需复杂的体外病毒改 造过程， 能够显著 提高开发效率、降低开发成本。 环状寡核苷酸 （ Circular Oligo ...