"宁可与渐冻症战死，不会面对绝症屈辱等死。" 近日，国内渐冻症(肌萎缩侧索硬化症，ALS)"斗士"蔡磊已丧失语言能力的消息受到广泛关注。蔡磊在 最新回应中坦言"现在五体瘫软无法言语，压痛、口水、呛咳、吞咽、憋气每天都在折磨"，其同时还表 示，每天依然通过眼控在高效处理工作，"近期，我刚宣布了过去20个月对外科研资助超过5000万元， 这背后是上百个科研项目的合作"。 据《每日经济新闻》记者了解，今年以来，国内渐冻症领域研发进展消息频传，但所涉公司多为初创企 业，产品管线多处于IIT(研究者发起的临床研究)或临床早期阶段，融资仍然是一道关卡。 "蔡磊一直在为这些出了有效成果的药企呼吁、联系融资，但是今年依然很难。"9月28日，蔡磊团队方 面接受《每日经济新闻》记者采访时表示，隐藏在资金难题背后的，是ALS药物研发本身所存在的巨大 难度。 首个对因治疗药物进入中国，多款核酸药物处于早期临床阶段 中国药企成为ALS药物研发主力军，IIT研究破解研发困局 作为一种运动神经元病，渐冻症的病因尚未完全明确。近200年来全球有1000多万人因此死亡，治愈率 为0，绝大多数患者在患病后2至5年内死亡。 过去几年，在蔡磊不断努 ...

"蔡磊总一直在为这些有有效成果的药企呼吁、联系融资，但是今年依然很难。"9月28日，蔡磊方面接受《每日经济新闻》记者采访时表示，隐藏在资金难 题背后的，是ALS药物研发本身所存在的巨大难度。 首个对因治疗药物进入中国，多款核酸药物处于早期临床阶段 作为一种运动神经元病，渐冻症的病因尚未完全明确。近200年来全球有1000多万人因此死亡，治愈率为0，绝大多数患者在患病后2至5年内死亡。 过去几年，在蔡磊不断努力下，渐冻症已成为大众所知晓的疾病，药物研发进展也不断加快。而谈到今年以来，国内渐冻症领域最值得关注的进展，有业内 人士认为是渤健（Biogen）的反义寡核苷酸（ASO）药物——Tofersen（托夫生注射液）进入中国。 一方面，托夫生注射液是全球获批的3款ALS治疗药物之一，可用于携带SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突变的ALS成人患者，其在中国获批，既填补了国 内没有针对SOD1-ALS患者的药物空白，也意味着国内ALS患者的治疗选择已经与国际同步。 另一方面，托夫生注射液是全球首个且唯一"对因治疗"的渐冻症药物，与利鲁唑和依达拉奉不同，该药物可以从源头上减轻运动神经元损伤，在2023年4月 获得FDA ...

香港交易及結算所有限公司及香港聯合交易所有限公司對本公告的內容概不負責，對其準確性 或完整性亦不發表任何聲明，並明確表示概不就因本公告全部或任何部分內容而產生或因倚賴 該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 Shanghai Henlius Biotech, Inc. 上海復宏漢霖生物技術股份有限公司 （於中華人民共和國註冊成立的股份有限公司） （股份代號：2696) 自願公告 小分子創新藥HLX99 的臨床試驗申請獲美國食品藥品管理局(FDA)批准 A. 緒言 本公告由上海復宏漢霖生物技術股份有限公司（「本公司」）自願作出，以告知 本公司股東及潛在投資者本公司最新業務更新。 本公司董事會（「董事會」）欣然宣佈，近日，本公司自主研發的小分子創新 藥HLX99（「HLX99」）的臨床試驗申請獲美國食品藥品管理局(FDA)批准。 HLX99擬用於治療肌萎縮側索硬化(ALS）。 B. 關於HLX99 HLX99是本公司自主研發的創新型小分子偶聯化學藥物，擬用於治療肌萎縮 側索硬化(ALS)。肌萎縮側索硬化(ALS)，又稱「漸凍症」，是一種神經系統退 行性疾病，影響大腦運動皮層、腦干和脊髓的運動神經元細胞群，導致肌肉 ...