12月25日，阿斯利康宣布与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）在中 国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。依普 隆特生钠是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗 选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果。研究显示，在为期66周的观察中，与外 部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清转甲状腺素蛋白［TTR］浓 度，以及以改良版周围神经损伤评分+7［mNIS+7］评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk 糖尿病神经病变生活质量问卷［Norfolk QoL-DN］评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临 床获益。NEURO-TTRansform III期研究的阳性结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），进一步显 示在治疗第35、66及85周，依普隆特生钠在ATTRv-PN的不同患者人群中均体现出获益。在整个 NEURO ...

依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成发挥作用。作 为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺 素蛋白淀粉样变性。北京协和医院院长张抒扬教授表示："转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入国家第 二批罕见病目录。长期以来，我国ATTRvPN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响，而可 选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望，临床证据显示其能够阻止神经 病变进展，并显著改善神经功能与生活质量。" 新京报讯(记者张秀兰)12月25日，由阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维(通用名为依普隆特生钠注射 液)获国家药监局批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患 者。依普隆特生钠也成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。 ATTR(转甲状腺素蛋白淀粉样变性)是由肝脏产生的、错误折叠的TTR蛋白在心脏和周围神经等组织中 积聚所引起的，会造成器官损伤和衰竭。ATTR会引起多种并发症，导致心血管、神经和肾脏疾病，患 者也被称为"淀粉人"。AT ...

2025年12月22日，阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆 特生钠注射液）在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病 （ATTRv-PN）患者。依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。 来源：环球网 ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若 不接受治疗，患者一般会在10年内死亡。 北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授表示："转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳 入国家《第二批罕见病目录》。长期以来，我国ATTRv-PN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降 的影响，而可选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望。" ...