依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生成发挥作用。作 为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺 素蛋白淀粉样变性。北京协和医院院长张抒扬教授表示："转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入国家第 二批罕见病目录。长期以来，我国ATTRvPN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响，而可 选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望，临床证据显示其能够阻止神经 病变进展，并显著改善神经功能与生活质量。" 新京报讯(记者张秀兰)12月25日，由阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维(通用名为依普隆特生钠注射 液)获国家药监局批准，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患 者。依普隆特生钠也成为中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。 ATTR(转甲状腺素蛋白淀粉样变性)是由肝脏产生的、错误折叠的TTR蛋白在心脏和周围神经等组织中 积聚所引起的，会造成器官损伤和衰竭。ATTR会引起多种并发症，导致心血管、神经和肾脏疾病，患 者也被称为"淀粉人"。AT ...