基因沉默

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超93亿美元!siRNA赛道升温,中国药企竞速全球
2 1 Shi Ji Jing Ji Bao Dao· 2025-09-05 10:51
(原标题:超93亿美元!siRNA赛道升温,中国药企竞速全球) 21世纪经济报道记者 韩利明 继2024年1月达成两项潜在价值41.65亿美元的独家许可合作后,舶望制药(Argo Biopharma)与诺华 (NYSE: NVS)在心血管治疗领域的合作再度升级。 根据新的协议内容,舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权,用于治疗重度 高甘油三酯血症 (sHTG) 和混合型血脂异常,以及就BW-00112 (ANGPTL3) 产品的优先谈判权。该产品 目前在美国和中国处于II期临床试验阶段,后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验。 此外,针对另一款处于临床前研究阶段的siRNA(小分子干扰核糖核酸)候选药物,舶望制药授予诺华 独家中国地区以外许可,并包含在美国和中国分享损益 (P&L) 的互惠选择权,该产品预计2026年将启 动I期临床试验。 基于此,舶望制药将获得1.6亿美元的预付款,并可能获得潜在的里程碑和期权付款以及商业销售的分 级特许权使用费,总潜在里程碑价值高达52亿美元。此外,诺华已初步意向参与舶望制药的下轮股权融 资,但具体参与(包括投资金额与时间)仍需履行例行尽职调查、并 ...
“基因沉默”疗法受追捧,心脏病“疫苗”时代开启
Di Yi Cai Jing· 2025-09-04 13:26
小核酸药物具有可成药靶点多、给药频率低等优势。 中国创新药企的对外授权正在"全面开花"。除了跨国巨头押注的减重药领域,心血管创新药也正成为资本聚集的热门赛道。 心血管疾病治疗正加速迈向小核酸药物时代。9月3日,诺华与上海舶望制药针对心血管疾病领域下一代创新药物签署了高达52亿美元的授权许可协议,其中 包括1.6亿美元的预付款项。诺华将获得舶望制药使用RNA干扰技术(RNAi)开发的多款在研药物在中国以外的销售权益。其中一款BW-00112药物用于治 疗严重高甘油三酯血症的中期临床正在进行中。 过去几年来,以RNAi和小干扰RNA(siRNA)为代表的新兴技术路线的药物研发正在迅速崛起。由于很多疾病是因基因变异而起,RNAi这一突破性技术让 科学家们看到了通过"基因沉默"治疗疾病的希望。2006年,发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。 小核酸药物具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势,且适应症领域广泛,已成为全球范围极具发展潜力的前沿医药领域之一。 在心脏病治疗领域,此类药物通过靶向引起心血管疾病的蛋白,在高血压、高血脂症、高甘油三酯血症以及罕见心脏病的治疗均展现出巨大的获益潜 ...