医药行业|行业研究报告 证券研究报告 2026/03 小核酸行业系列报告（一）：小核酸成药之路 —— Listening to the Sound of Silence: The Road to RNA Therapeutics 戎晓婕 S1190525070001 证券分析师： 分析师登记编号： 周豫 S1190523060002 证券分析师： 分析师登记编号： P2 摘要 核心观点 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 ◼ 小核酸药物通过RNA层面调控打开传统药物难以触达的靶点空间，已完成从技术验证到商业兑现的 跨越。2025年主要ASO、siRNA上市药物销售额分别约31亿美元、42亿美元。 ◼ 机制差异塑造了两条发展路径。ASO为单链结构，可通过鞘内给药/Gymnosis机制实现裸ASO进入目 标组织细胞，率先突破CNS、肌肉等领域，疗效提升依赖于化学修饰对分子稳定性与亲和力的优化； siRNA为双链形式，结构相对稳定但分子量较大且带强负电荷，需要依托载体实现有效递送；RISC 介导的催化切割赋予更强沉默效率，GalNAc技术成熟后，siRNA在肝靶向实现弯道超越。 ◼ 化学修饰历 ...

医药行业|行业研究报告 证券研究报告 2026/03 小核酸行业系列报告（一）：小核酸成药之路 —— Listening to the Sound of Silence: The Road to RNA Therapeutics 戎晓婕 S1190525070001 证券分析师： 分析师登记编号： 周豫 S1190523060002 证券分析师： 分析师登记编号： 核心观点 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 ◼ 小核酸药物通过RNA层面调控打开传统药物难以触达的靶点空间，已完成从技术验证到商业兑现的 跨越。2025年主要ASO、siRNA上市药物销售额分别约31亿美元、42亿美元。 ◼ 机制差异塑造了两条发展路径。ASO为单链结构，可通过鞘内给药/Gymnosis机制实现裸ASO进入目 标组织细胞，率先突破CNS、肌肉等领域，疗效提升依赖于化学修饰对分子稳定性与亲和力的优化； siRNA为双链形式，结构相对稳定但分子量较大且带强负电荷，需要依托载体实现有效递送；RISC 介导的催化切割赋予更强沉默效率，GalNAc技术成熟后，siRNA在肝靶向实现弯道超越。 ◼ 化学修饰历经四代迭代， ...