拆解小核酸价值链条 20251121 摘要 小核酸药物 API 成本构成中，API 本身占销售终端成本的 13%-14%， 制剂部分占 20%，成本主要源于商业化 GMP 体系支撑，而非原材料本 身，产品类型（ASO/siRNA）、递送系统及供应链等级均显著影响成本。 小核酸药物生产的关键中间体和原材料包括载体（如 L96、CCTP）、 单体（如亚磷酰胺）和溶剂试剂。单体成本占总成本的 30%-40%，溶 剂试剂约占 30%，递送系统（如 GalNAc）约占 6%。 材料质量和价格差异主要体现在研发周期和临床阶段。临床早期对 CMC 要求较低，临床三期后，材料要求显著提高，物料变更需严格审批。 RNA 小核酸单体价格高于 DNA 单体，特殊修饰单体价格更高。 L96 市场价格在 40-50 万元/公斤，头部厂商如兆威价格可达 70 万元/ 公斤。生产一克 siRNA API 需 30-40 克单体和约 100 升乙腈，生产一 克 ASO 约需 20 克单体，约为 siRNA 所需用量的一半。 不同修饰影响小核酸合成收率，需重新摸索工艺。API 生产中，核心单 体、载体、耦合试剂及关键溶剂等不可轻易变更，变更需 ...

摘要 小核酸药物市场规模潜力巨大，预计长期可达千亿美元级别，为上下游 产业链带来超过百亿美元的投资机会，尤其是在慢病和代谢疾病领域具 有广阔前景。 跨国公司如诺华、赛诺菲等在小核酸商业化中占据主导地位，凭借专利、 销售渠道和产品布局优势，以及产业链排他性，能够长期维持稳定毛利 率，中国本土企业进入其供应链门槛较高。 小核酸药物具备精准靶向基因根源、靶点广泛、长效治疗、研发周期短、 适合联合治疗及个性化医疗等显著优势，使其在多种疾病治疗中具有独 特潜力。 全球小核酸药物市场规模从 2019 年的 27 亿美元增长到 2024 年的 51 亿美元，预计未来几年将以接近 26%的复合年增长率持续增长，到 2035 年达到 400 亿美元。 2025 年是小核酸药物发展的关键年份，多款重磅药物进入临床三期， 有望陆续获批上市，适应症涵盖心脑血管疾病、非酒精性脂肪肝炎、减 重及肿瘤等多个领域。 Q&A 小核酸药物在未来的市场前景如何？ 2025 年开始，小核酸药物在高血脂治疗中的地位将从后线转向一线，这标志 着高血脂治疗进入了一个新的纪元，替代口服小分子药物。预计到 2035 年， 小核酸产业有望达到 400 亿美元的 ...